乌帕替尼upadacitini作为小分子靶向JAK抑制剂,可以部分阻断且可逆地调节位于细胞因子下游的JAK-STAT胞内信号传导通路,成为炎症性肠病(IBD,包括溃疡性结肠炎和克罗恩病)非常有前景的治疗思路。乌帕替尼upadacitini作为每日一次的口服制剂,将极大地方便患者服药,是许多UC患者的“心之所向”,不用反复往返医院意味着患者依从性将提高,减少疾病对正常生活的影响。
加州大学圣地亚哥分校医学助理教授Siddarth Singh医学博士评论认为,乌帕替尼upadacitini与安慰剂诱导治疗相比,临床缓解率之高令人惊艳。他解释说,大多数临床试验的药物与安慰剂相比的差值仅为10%至20%,而对于乌帕替尼upadacitini,在这些研究中,差距接近25%至30%。
在乌帕替尼upadacitini治疗UC“接力赛”中,科学家为临床试验设立了严格而创新的终点,对UC的治疗目标已经不满足于短期的症状改善和中期的临床缓解,而把目标定得更高更远:包括内镜改善(ESS=0)、组织学内镜黏膜改善(HEMI)(ESS≤1且GS≤3.1)、黏膜深度愈合(组织学内镜黏膜愈合)ESS=0且GS<2.0,乌帕替尼upadacitini成为了国内首个以黏膜深度愈合为研究终点的UC治疗药物。它展示出的多维度黏膜愈合数据,将进一步挑战治疗现状,提升患者的生活质量。
关于安全性
乌帕替尼upadacitini有黑框警告,部分患者在选择药物时比较犹豫,这里需要解释一下,由于同类药物托法替布会使患者发生血栓、肿瘤等不良事件的风险增加,进而引发了FDA对JAK抑制剂的审批变得格外严格,因此乌帕替尼upadacitini也被迫加上了黑框警告,可谓是无辜躺枪。
事实上,乌帕替尼upadacitini联合外用糖皮质激素治疗的安全性良好,未发现新的重要安全性风险和死亡,少见不良心血管事件和静脉血栓栓塞事件。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!