依库珠单抗——PNH治疗的新希望；补体系统是由30多种血浆蛋白和膜蛋白组成，广泛存在于血液、组织液和细胞表面。是一种具有精密调控机制的蛋白反应系统。补体的主要生理功能为促进吞噬细胞的吞噬能力和溶解靶细胞，因此是机体免疫防御机制的重要组成部分，对消除外来抗原的侵害，维护机体内环境的平衡具有重要作用。

　　此外，在一些非免疫性因素的刺激下，补体系统也可活化，其活化产生的多种活性片段又可诱导炎症反应并影响凝血及纤溶系统，导致正常组织细胞的损伤，参与许多疾病的病理过程。

　　补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控不同通路激活的补体信号。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。

　　提高存活率和减少血栓栓塞事件；

　　依库珠单抗为一种补体C5抑制剂，可通过结合补体蛋白C5，阻断其裂解，从而阻断末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的生成，可显著减轻血管内溶血，减少红细胞输注，明显改善PNH患者贫血，延长生存。

　　依库珠单抗（Eculizumab）用于PNH患者，能够迅速稳定补体，控制溶血，患者全部脱离输血，此后3期临床研究均显示出此药的强大疗效，溶血相关症状和并发症都得到满意控制，包括肾功能不全、肺动脉高压和血栓发生，最终延长患者生存。

　　此外，Kelly Richard J等人于2002~2010年使用依库珠单抗治疗79名PNH患者，治疗组显示出与年龄和性别匹配的普通人群相同存活率。还有研究[8]表明，应用依库珠单抗的PNH患者5年后存活率超过90%。Hillmen Peter等人进行的研究显示，应用依库珠单抗治疗期间的血栓栓塞率与治疗前（7.37次事件/100患者-年VS 1.07次事件/100患者-年）相比降低了85%。甚至在已经接受抗血栓治疗的患者中也表现出了这种效应，治疗后的血栓栓塞率从10.61次事件/100患者-年降至0.62次事件/100患者-年，血栓栓塞发生率相对降低94%。

　　第五届进博会上，以“因罕而聚，共赴未来”为主题，阿斯利康重磅呈现其全新治疗领域罕见病在华业务布局。期间，阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞®（依库珠单抗，eculizumab），该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。同时，阿斯利康与康希诺达成战略合作签约，探索罕见病诊疗领域发展机遇。阿斯利康还与青岛政府在以罕见病为主题的青岛区域总部及创新生态圈建设方面取得实质性进展，双方进一步深化在罕见病创新药引入及诊疗服务方面的合作。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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