Bylvay（odevixibat）获得了治疗PFIC的孤儿药专有权，并获得了治疗ALGS、胆道闭锁和原发性胆道胆管炎的孤儿药专有权。Bylvay（odevixibat）是一种强效的、每日一次的非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，全身暴露量最小，在小肠局部起作用。在美国，Bylvay已被批准用于治疗3个月及以上所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症，在欧洲，Bylvay已被批准用于治疗6个月或以上所有类型的PFIC患者。
3期ASSERT研究的积极数据表明，Bylvay提供了早期、快速、具有临床意义和持续的瘙痒改善，以及显着减少胆汁酸和改善睡眠质量。超过90%的患者瘙痒获得缓解，Bylvay的耐受性良好，治疗中出现的不良事件(TEAE)的总体发生率与安慰剂相似。没有患者停止研究，96%的患者转入开放标签扩展研究。
在主要分析中，与安慰剂组相比，该研究达到了主要终点，即根据PRUCISION观察者报告的挠痒评分（0-4分制）测量的瘙痒症状在基线第6个月（第21至24周）有统计学意义上的显著减少（p=0.002）。超过90%的患者在研究期间有瘙痒反应，定义为在任何时间点至少下降1点。该研究还达到了关键的次要终点，即与安慰剂组相比，血清胆汁酸浓度从基线到第20周和24周的平均值有统计学意义的显著降低（p=0.001）。早在第1-4周，与安慰剂组患者相比，多项睡眠参数就有统计学意义上的显著改善，并持续改善至第24周。在这项研究中，没有患者停止治疗。Bylvay耐受性良好，总体不良事件发生率与安慰剂相似，药物相关腹泻发生率较低（11.4%vs.安慰剂5.9%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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