米托坦（mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是白色颗粒状固体，尝起来没有味道，有轻微的芳香气。米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。

　　米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的肿瘤，其特点是具有侵袭性病程，限制了长期生存。对于患有可完全切除的早期肿瘤的患者，疾病特异性结果更好;然而，ACC的术后复发可能被认为是疾病自然史的一部分。我们最近报道了152名接受肉眼完全切除的I至III期ACC患者的复发率为62.5%，五年无复发生存率为38.1%。

　　尽管完全手术切除，ACC的显着复发倾向为辅助治疗提供了强有力的理由。到目前为止，最受关注的辅助方法依赖于米托坦，这是一种专门批准用于治疗晚期ACC的旧肾上腺素溶解药物。在一项对177名在不同机构管理的ACC患者进行的回顾性研究中，观察到与术后无积极治疗的监测相比，米托坦辅助治疗与延长无复发生存期(RFS)相关，因此在临床实践中使用米托坦辅助治疗有所增加米托坦或不治疗。在这项队列研究中，我们纳入了在意大利参考中心跟踪的47名患者，这些中心系统地对所有根治性手术的ACC采用了辅助米托坦，一组55名意大利患者和75名德国患者在未进行任何术后治疗的中心进行了随访。在这项研究中，我们发现辅助米托坦治疗与显着的生存优势相关。

　　尽管该研究具有回顾性，但这一发现为临床实践提供了参考，尽管米托坦辅助治疗并未被普遍接受，并且一些专家反对这种方法的价值。对米托坦辅助治疗的批评引发了与药物相关的毒性、治疗患者护理的复杂性以及治疗过程的长持续时间。最相关和不确定的问题之一是米托坦辅助治疗的最佳持续时间。ESE-ENSAT指南和ESMO指南建议继续使用辅助米托坦至少2年，但不超过5年。由于没有研究专门解决这个问题，因此该建议是基于这样的观察结果，即大多数ACC复发发生在切除后的两年内，而5年后，复发率太低，不足以证明继续辅助治疗的合理性。

　　然而，米托坦辅助治疗的最佳持续时间仍然存在争议，甚至在转诊中心之间实践也有所不同。由于治疗的不良影响及其对生活质量和卫生保健组织的影响，这一问题对以患者为中心的结果都有重要影响，因为对米托坦患者的监测要求很高且耗费资源。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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