CML是一种骨髓癌，当个体的骨髓产生过多未成熟的白细胞时，由于骨髓干细胞的基因改变或突变而无法正常工作。有缺陷的细胞最终会在骨髓中积聚并取代正常的血细胞。CML比其他类型的白血病进展更慢，可以分为三种类型，即慢性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病。Scemblix(asciminib)是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人患者的两种不同适应症的慢性粒细胞白血病(CML)。该药可治疗既往接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性CML（Ph+CML）慢性期患者，以及T315I突变的慢性期Ph+CML患者。

　　2020年美国血液学会年会（虚拟会议）报道的III期ASCEMBL试验结果显示，相比bosutinib,专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的新型抑制剂asciminib改善了既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂的慢性期慢粒患者的治疗效果。

　　在24周时，该试验达到了其主要终点（达到主要分子学缓解的患者比例）：asciminib组为25.5% vs bosutinib组为13.2%。

　　该试验以2∶1的比例，将223名既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂的慢性期慢粒患者随机分配接受每日两次40mg的asciminib治疗，和每日一次500mg的bosutinib治疗。

　　截至2020年5月25日，asciminib组和bosutinib组分别有97名患者（占61.8%）和23名患者（占30.3%）仍在接受治疗。Asciminib组和bosutinib组分别有37.6%和69.7%的患者停止了治疗。

　　停止治疗常见的原因是缺乏有效性：asciminib组为21%，bosutinib组为31.6%。因不良事件而停止治疗的患者在两组中分别占比5.1%和21.1%。

　　治疗6个月后，asciminib组和bosutinib组分别有10.8%和25%的患者缺乏有效性。在因为缺乏有效性而停用bosutinib的24名患者中，有22名患者转用asciminib治疗。

　　随访时间中值为14.9个月。达到深度分子学缓解（MR4和MR4.5）的患者比例：asciminib组为10.8%和8.9%，bosutinib组为5.3%和1.3%。24周时，对主要分子学缓解的亚组分析表明，在性别、种族、年龄、既往接受酪氨酸激酶抑制剂的数量以及治疗开始时BCR-ABL1突变的存在等方面，asciminib优于bosutinib.

　　与bosutinib相比，asciminib具有更高的安全性。在asciminib组和bosutinib组，所有级别的不良事件发生率分别为89.7%和96.1%，3级或以上不良事件发生率分别为50.6%和60.5%。

　　Asciminib是一种口服生物可利用的BCR-ABL1抑制剂，不能与激酶的ATP结合位点相结合。Asciminib作为一种变构抑制剂，恢复了对激酶活性的抑制作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，研究人员将竭诚为您服务！点击拓展阅读：ASCIMINIB用于普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)治疗失败后的白血病患者如何？

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