吉妥珠单抗（GO单抗）是一款靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联药物。CD33在90%以上的AML细胞上表达。当CD33单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞中溶酶体，然后在白血病细胞内释放卡其霉素，促进单链和双链DNA的断裂，导致细胞死亡。目前GO单抗的研究集中于低剂量与常规化疗药物联合治疗。在儿童AML治疗中，可以观察到缓解率的升高，但是由于增加了化疗毒性，总体生存率并没有明显改善。

　　在英国的一项大样本的meta分析（入组3325例），发现低剂量的GO单抗与常规化疗药物联合可以改善细胞遗传学预后良好及中等组AML患者生存，而对于高危患者无效。同时有许多临床研究发现，低剂量GO单抗与全反式维甲酸、砷剂联合可以有效治疗急性早幼粒细胞白血病患者，尤其是复发或者高危患者。

　　美国食品药品管理局(FDA)批准了吉妥珠单抗(Gemtuzumab ozogamicin,Mylotarg)上市，用于治疗表达CD33抗原的新诊断成人急性髓系白血病(AML)。同时也批准用于治疗2岁及以上CD33阳性难治或复发AML患者。在调整了剂量，并补充了更多数据后，这款创新药物的收益-风险比终于获得认可，重新上市。新的数据主要来源于欧洲四个临床试验GOELAMS AML2006IR,MRCAML15,ALFA-0701,和NCRI AML16。Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有278名CD33阳性的新诊断AML成人患者(50-70岁)。他们被随机分配接受Mylotarg(3 mg/m2,d1,4,和7)与柔红霉素（60 mg/m2）和阿糖胞苷联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。结果显示，接受Mylotarg与化疗联合治疗患者的总生存(OS)和无事件生存期(EFS)长于那些只接受化疗的患者，中位OS分别为34月和19.月（P=.046），中位EFS分别为19.6个月和11.9个月(P=.00018)。亚组分析显示，预后良好组和中等组患者更能获益。

　　吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。值得一提的是，吉妥珠单抗是首款包括儿童急性骨髓性白血病适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的急性骨髓性白血病治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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