急性髓系白血病是一种高侵袭性，由骨髓性白细胞异常增殖引起的血癌，在所有患者中约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者的病情进展速度很快，还有很高的复发率，而且预后较差。只有少数的AML患者能够成功进行骨髓移植，而大多患者不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，它通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。当患者发现血液或骨髓中有FLT3突变，那么可以考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　名为CPKC412D2201的II期临床试验结果显示米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的整体缓解率达到了60%，中位缓解时间为24.1个月。研究表明，系统性肥大细胞增多症的主要分子机制为KIT基因的异常激活，从而导致肥大细胞的异常增殖和存活。

　　晚期肥大细胞增多症的患者通常预后较差，根据不同的分型，其整体生存期从6个月到3.5年不等，并且目前没有获批的药物用于治疗最常见的亚型。米哚妥林是一种试验性的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，目前已经获得FDA授予的突破性药物资格，用于治疗携带FLT3突变的急性髓系白血病（AML）；并且在急性髓系白血病（AML）以及肥大细胞增多症（SM）两个适应症中收获了孤儿药资格认定。除了获得60%的整体缓解率之外，该临床试验数据还表明78%的患者在使用米哚妥林后，骨髓肥大细胞累积显着减少，并且肥大细胞增多症的主要标志物——血清类胰蛋白酶水平显着降低，说明米哚妥林能够有效缓解病情。

　　米哚妥林针对肥大细胞增多症的治疗效果也被证实。该试验的整体缓解率为71%，中位随访时间18个月后，整体生存率达到了42.7%，而对照组为14.9%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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