塞利尼索关键临床研究介绍，临床研究数据显示，塞利尼索单药、联合方案在MM、淋巴瘤、急性髓系白血病（AML）等血液肿瘤中显示出较好的疗效和耐受性，提高了患者的缓解率，延长了生存，降低了疾病进展和死亡风险。1，MM；塞利尼索联合方案被国内外指南推荐用于复发难治MM，在我国被获批准应用于复发难治MM的治疗。根据塞利尼索研究中的各个亚组数据分析，合并高危细胞遗传学因素、首次复发、来那度胺难治、肾功能不全、老年等因素的MM患者具有较好的临床获益。

　　2弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）；

　　美国FDA批准塞利尼索应用于至少接受2线系统性治疗后的复发或难治DLBCL（非特指型）成年患者，其中包括由滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。塞利尼索可显著增强非霍奇金淋巴瘤（NHL）细胞表面CD20的表达，同时发现塞利尼索与CHOP方案联合，具有显著协同作用。多项临床前及临床数据显示，塞利尼索与化疗药物、BTK抑制剂和程序性死亡受体1（PD-1）／程序性死亡受体配体1（PD-L1）抑制剂等均有协同增效作用，因此可与多种方案联合为患者带来临床获益。塞利尼索可较快降低肿瘤负荷，尤其是GCB亚型DLBCL获益明显。塞利尼索对于EB病毒阳性、中枢神经系统淋巴瘤、TP53突变、双／三打击淋巴瘤等也表现出一定的临床疗效。国内外目前正在进行以塞利尼索为基础联合化疗或无化疗方案的探索。

　　3，AML；

　　塞利尼索的临床前研究显示，特异性抗白血病活性且具有与化疗药物、去甲基化药物、bcl-2抑制剂、FLT3抑制剂等协同增效及克服耐药的作用。塞利尼索能为伴NPM1、FLT3、TP53、SF3B1基因突变的AML患者带来临床获益。塞利尼索（60mg，1次／周）用于中高危AML患者异基因移植后的维持治疗也进行了探索，中位无进展生存时间达775d。塞利尼索在AML领域中仍需更多的探索，如移植前后的应用、最佳联合方案及剂量等。

　　4，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和NK／T细胞淋巴瘤（NKTL）；

　　塞利尼索联合DICE方案；塞利尼索联合GemOx方案治疗；塞利尼索联合PD-1抑制剂。

　　5，骨髓增生异常综合征（MDS）／骨髓纤维化（MF）；

　　塞利尼索单药治疗经HMA治疗复发MDS，接受塞利尼索口服60mg，2次／周。塞利尼索在JAK1／2耐药或复发MF患者中的疗效和安全性。新诊断MF患者的研究，探索塞利尼索40～60mg，1次／周联合芦可替尼（15／20 mg，2次／d）的疗效和安全性，塞利尼索60mg，1次／周，联合标准剂量芦可替尼耐受性良好。

　　对塞利尼索在AML的应用进行探索，塞利尼索联合高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌（HiDAC/Mito）治疗初治和R/R AML的1期研究显示，患者总缓解率（ORR）达70%，其中50%患者达到CR，CR/CR伴不完全恢复（CRi）率为65%，在14例缓解患者中，8例（57%）患者成功进行了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。所有患者中位随访时间6个月，预计1年总生存（OS）率为69%、1年无进展生存（PFS）率为68%。常见不良反应为发热性中性粒细胞减少，其次是胃肠道毒性包括腹泻，厌食等，多为1级或2级。由此研究可见，塞利尼索作为新型靶向治疗药物，与AML传统治疗方案联合，具有良好的疗效和安全性。

　　目前正在探索的新药主要应用于AML患者的后线治疗，更多用于治疗R/R AML患者，部分药物的有效性、安全性已获初步证实。期待这部分新药可尝试在前线治疗中进行联合使用，进一步减少患者复发/难治的情况发生，以延长患者的生存期与缓解期。新药的研究正如火如荼地展开，希望能有更多新药进入临床试验，为疗效提升贡献力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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