由Amylyx制药公司研发的“渐冻症”新药Albrioza，在美国FDA新药申请层面接受了两轮PCNS（外周和中枢神经系统药物咨询委员会）的投票性审查，这次终于以7：2的结果获得专家组的支持，基本可抵消前一次6：4反对结果的不利影响，有望很快在美国获批上市。毕竟，6月份时加拿大卫生部已率先批准该药物有条件上市，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。Albrioza在全球的关注度和呼声日渐高涨！

　　Albrioza在临床研究上使用的代号是AMX0035，作为一种苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方。苯丁酸钠成分具有减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡的作用，牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂，可防止线粒体依赖细胞死亡。临床前研究表明，Albrioza可发挥多通道机制，两种药物在特定浓度下组合协同提高至90%以上的神经元的存活率，从而跳过神经系统的复杂性，直接延缓神经细胞的死亡，令ALS患者获益。

　　美国FDA在进行重大的审评决策时会启用专家委员会的听证会程序，就待争议的问题进行公开讨论和投票解决，一般而言FDA都倾向采纳委员会的建议。据报道，在上半年的审评中，FDA担忧Albrioza现有的临床证据尚不充分，随后PCNS层面也给出了“不支持”的结论，一度让Albrioza雄赳赳的上市步伐受挫。好在很快在加拿大实现了从0到1的全球首次批准。罕见病ALS即“渐冻症”，一度为全球多国热议的“冰桶挑战”即旨在激励渐冻症患者积极面对疾病，促进社会该类患者的关注。ALS病因未明，主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病，通常因上、下运动神经元同时受累，进行性发展为骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动、延髓麻痹和椎体束征；发病的高峰年龄在50-75岁，欧洲及美国年发病率是2/10万～3/10万，大部分为散发病例[1]。

　　Albrioza具有较好的临床基础，美国FDA早先已批准用于其它疾病的治疗，还曾在2020年由美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗ALS的孤儿药资格。当时的依据是一项纳入137例患者的2期临床随机对照研究（CENTAUR）的阳性结果，即相对于空白安慰剂，经Albrioza治疗24周，患者的改良ALS功能评分（ALSFRS-R）平均每月降低0.42分，至研究结束，疾病进展降低了24%，打破对过去治疗ALS在此方面的里程碑。但在该试验中，生存情况并未见改善，直到后来的长期、开放标签扩展研究阶段，才显示出对生存的明显提升了6.5个月（(HR＝0.56,P＝0.023)。注意，这里的P值并没有达到显著差异，并且，扩展研究的样本量非常小，仅20%的患者（n=被纳入到扩展研究阶段，患者入组标准本就设计的非常局限，不能证明Albrioza对更广泛的ALS患者有效[3]。这正是今年3月份Albrioza审批进程被暂缓的原因；但同样基于这项研究的证据，加拿大卫生部做出了附条件批准的选择，为这一新药进入临床起到推动作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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