阿伐普替尼是被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的靶向疗法，可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变，是酪氨酸激酶的抑制剂。阿伐普替尼于2020年1月被美国FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括最常见的D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。于2021年6月批准阿伐普替尼治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等亚型。

　　来自2项临床试验EXPLORER（NCT02561988）和PATHFINDER（NCT03580655）的强劲疗效和安全性数据支持了阿伐普替尼治疗晚期SM的完全批准。这2项试验均为多中心、单臂、开放标签试验，共53例患者接受了阿伐普替尼每日一次治疗，包括既往接受过治疗或未治疗的患者。主要终点是根据改良的IWG-MRT-ECNM标准（IWG标准）评估确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　数据显示，2项试验所有可评估患者（n=53）中，阿伐普替尼治疗表现出高缓解率，ORR为57%（95%CI:42-70）、完全缓解率（CR）为28%、部分缓解率（PR）为28%。阿伐普替尼治疗显示快速、持久缓解，中位DOR为38.3个月（95%CI:19-NE），从治疗到反应的中位时间为2.1个月。最常见的不良反应（发生率≥20%）为水肿、腹泻、恶心、疲劳/乏力。

　　此前，在美国和欧盟，阿伐普替尼分别于2020年1月、2020年9月获得批准（商品名分别为：阿伐普替尼和Ayvakyt），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。近期，也获国家药监局批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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