Scemblix是首个针对既往接受TKI治疗的CML患者的头对头随机对照研究，Ⅲ期临床研究中，在第24周时，与Bosutinib相比，Scemblix的MMR率和CCyR率分别为25%和41%，Bosutinib为13%和24%，提高均接近1倍。凭借另一项一期临床结果，FDA同时批准Scemblix第二项适应症，即携带T351I突变的Ph+CML-CP患者。此前的BCR-ABL抑制剂，均靶向ATP结合位点；而Scemblix则靶向肉豆蔻酰口袋（specifically targeting theabl myristoyl pocket,STAMP），可将BCR-ABL1锁定为非活性构象，为一种变构抑制剂。

　　由于Scemblix独特的作用机制区别于传统TKI，因此Scemblix对TKI耐药的肿瘤也有强效抑制活性，包括T315I、Y253H、E255K等突变体。尽管Scemblix在临床前的研究中就发现存在耐药性，但其与ATP竞争性TKI的耐药突变是正交的，两种抑制剂联用，耐药出现概率显著降低。

　　在是一项多中心、开放标签、随机3期临床Scemblix研究中，asciminib（ABL001）与辉瑞bosutinib（博舒替尼，BOSULIF）相比，在24周治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）患者的主要分子反应（MMR）率方面具有统计学显著优势，该3期临床研究Scemblix初步分析达到了主要终点。FDA批准其BCR-ABL变构抑制剂Scemblix（原始编号：ABL-001），用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。

　　自靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世以来，慢性髓系白血病（CML）患者的疗效得到显著改善，但既往接受两种或两种以上TKIs的耐药/不耐受CML患者的治疗需求仍未满足。Scemblix作为一款ABL1变构调节剂，因药物作用机制和结合靶点不同，具有克服TKIs的耐药或不耐受的潜力，有望在未来的CML治疗方案中解决TKI耐药和不耐受的问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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