2021年8月25日，FDA批准艾伏尼布（品牌名称Tibsovo）用于既往接受过治疗、局部晚期或转移性胆管癌的成人患者，其异柠檬酸脱氢酶-1突变由FDA批准的测试检测。FDA还批准了Oncomine Dx目标测试作为辅助诊断设备，帮助选择胆管癌患者接受艾伏尼布治疗。DH1突变是胆管癌的常见突变之一，在胆管癌中发生率约为10%，为有效治疗靶点。III期ClarIDHy研究探索了IDH1抑制剂艾伏尼布在晚期胆管癌中的运用。

　　研究结果显示，与安慰剂相比，艾伏尼布可显著延长胆管癌患者的中位总生存期（OS）（10.3个月vs 5.1个月）；艾伏尼布在胆管癌患者中耐受性良好，治疗相关严重不良反应发生率仅2%；基于该研究艾伏尼布于2021年8月获FDA批准用于既往接受过治疗的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者，同时被《NCCN肝胆肿瘤指南》和《CSCO恶性胆道肿瘤指南》一致推荐用于晚期胆管癌的治疗。

　　2021年，基于Ⅲ期ClarIDHy研究结果，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了艾伏尼布治疗IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌(CCA)患者的适应证，推动IDH1突变CCA诊治进入精准时代。

　　近期，Targeted Oncology杂志发表了一项来自意大利IRCCS圣拉斐尔医院等4家中心联合开展的RWS报告。

　　意大利4家中心参与了本研究，纳入以艾伏尼布作为二线或三线治疗（250mg BID，q4w）的IDH1突变局部晚期/转移性/复发性CCA患者，评估其生存结局，并采用二代测序（NGS）技术进行分子分析。

　　中位随访9.4个月（3.7~10.6个月），5例患者疾病进展（PD），3例患者仍在接受艾伏尼布治疗，总体中位PFS为4.4个月（3.2~10.6个月），二线和三线治疗队列中位PFS相当[4.4个月（4.4~5.8个月）vs 4.3个月（3.3~4.3个月），风险比（HR）=0.83,95%可信区间（CI）：0.13~5.34]。全组患者中位OS尚未达到，至随访截止时6例患者仍生存。总体DCR为62.5%，患者对艾伏尼布的最佳反应分别为2例（25%）PR、3例（37.5%）SD、3例（37.5%）PD。

　　基于研究者此前对IDH1突变CCA患者进行聚类分析所揭示的三个基因组聚类，研究者通过临床易于使用的算法也将这8例患者进行了聚类分析。组1包括1例患者，中位PFS为4.3个月；组2包括4例患者，中位PFS为5.7个月；组3包括1例患者，中位PFS为4.3个月。

　　治疗相关不良事件（TRAEs）发生率为25%，均为1~2级，未观察到≥3级TRAEs。2级TRAEs包括心电图QT间期延长（2例）和低镁血症（1例）。多数患者无需调整剂量，仅2例因TRAEs中断治疗、调整剂量为250 mg QD。

　　本研究结果验证了艾伏尼布在真实世界临床的良好疗效和安全性，可为IDH1突变晚期CCA患者带来明显生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)可有效治疗成人复发或难治性急性髓系白血病？

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