肺癌主要分为小细胞肺癌（SCLC）和非小细胞肺癌（NSCLC），其中约80%为非小细胞肺癌。EGFR基因突变是亚洲人种非小细胞肺癌（NSCLC）中最常见的基因突变，中国患者突变率35-40%，突变的位点发生在18、19、20、21号外显子上。莫博替尼适用于治疗具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，经FDA批准的测试检测到，其疾病在铂类化疗期间或之后进展。

　　莫博替尼的疗效证据来自一项由3部分组成的开放标签、多中心、1/2期非随机临床试验(AP32788‑15‑101)的结果[8]。该项临床研究包括三个队列，剂量递增/剂量扩展队列(在美国有28个临床研究中心参与)和单臂延长队列(EXCLAIM；在亚洲、欧洲和北美有40个临床研究中心参与)。研究人群为接受过铂类化疗的患者(PPP)队列和EXCLAIM队列。结果在PPP(n=114)和EXCLAIM(n=96)队列中，中位年龄分别为60(27~84)岁和59(27~80)岁；60%患者为女性和69%患者为亚裔；基线数据显示40例(35%)患者存在脑转移。在临床试验结束时，PPP队列的中位随访时间为14.2个月，IRC报告的ORR值为28%(95%CI:20%~37%)，研究者报告的ORR值为35%(95%CI:26%~45%)；IRC报告的中位缓解持续时间为17.5个月(95%CI:7.4~20.3)。IRC报告的中位无进展生存期为7.3个月(95%CI:5.5~9.2)。中位总生存期为24.0个月(95%CI:14.6~28.8)。在EXCLAIM队列中，中位随访时间为13.0个月，IRC报告的ORR为25%(95%CI:17%~35%)，研究者报告的ORR为32%(95%CI:23%~43%)。

　　患者报告疗效结局证据

　　在临床试验(AP32788‑15‑101)中EXCLAIM队列人群中开展的评估受试者健康相关生活质量(Health-Related QoL,HRQoL)的研究结果显示，接受莫博替尼治疗的受试者在患者报告结局(PROs)中，在肺癌相关症状改善方面具有统计学差异。尽管某些不良事件症状方面发生了变化，受试者的健康相关生活质量(Health-Related QoL,HRQoL)分值无统计学差异。具体证据结果为：通过欧洲癌症生活质量研究和治疗组织核心-30量表(EORTC QLQ-C30)肺癌模块测量的非小细胞肺癌受试者中，54.4%的受试者出现呼吸困难症状，46.7%的受试者出现咳嗽症状和38.9%的受试者出现胸痛症状；在随访数据中症状得分值与基线调查的受试者症状得分值相比具有统计学差异，其中呼吸困难症状得分差值为-3.2(P=0.019)；咳嗽症状得分差值为-9.3(P<0.001)；胸痛症状得分差值为-8.2(P<0.001)。受试者的健康相关生活质量(EORTC QLQ-C30)结果表明，受试者健康状况生活质量得分前后变化没有统计学差异，受试者的健康相关生活质量得分差值为-1.8(P=0.235)。

　　真实世界疗效证据

　　一项随访11个月、纳入了16例患者的回顾性、非干预性、多中心真实世界研究结果显示，接受莫博替尼治疗的受试者的客观缓解率(ORR)为25%(4/16)，疾病控制率(DCR)为75%(12/16)，所有受试者的中位治疗持续时间(mDoT)为5.6个月。研究者指出该项研究的ORR值与临床试验(AP32788‑15‑101)结果相似，莫博替尼的疗效明显优于单一化疗或常规EGFR抑制剂的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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