Avapritinib（阿伐普利尼）用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST（胃肠道间质瘤）的成年患者。在PDGFRA外显子18突变治疗组中，67.4%的患者为白人，PDGFRA D842V突变患者占88.4%，先前治疗的中位数为1。共有97.7%的患者患有转移性疾病，46.5%的患者病灶≤5cm,86.0%的患者曾经接受过手术切除。患者的ECOG（体力状况评分标准）表现状态：32.6%的患者为0、60.5%的患者为1，7.0%的患者为2。

       在四线治疗组中，71.1%的患者为白人，90.9%的患者具有KIT突变，98.3%的患者患有转移性疾病。47.1%的患者最大目标病灶在5cm到10cm之间，并且88.4%的患者接受了手术切除。患者的ECOG（体力状况评分标准）表现状态：32.2%的患者为0,64.5%的患者为1，3.3%的患者为2。

　　关键终点是总缓解率（ORR）、反应持续时间（DOR）和安全性。•在PDGFRA外显子18突变治疗组中，结果显示ORR（总缓解率）为86.0%；其中包括3例完全缓解（CR），34例部分缓解(PR)，1例病情稳定（SD）的患者。临床受益率(CBR)为95.3%，但是没有评估中位反应持续时间（DOR）和中位无进展生存期(PFS)。截至数据截止日期时，中位随访时间为10.9个月，本组中78%的患者仍有反应。•在四线治疗组中，数据显示ORR（总缓解率）为22%，有1例完全缓解（CR）和23例部分缓解（PR）；其中52例患者病情稳定（SD），35例患者病情恶化。临床受益率（CBR）为41%，中位反应持续时间（DOR）为10.2个月，中位无进展生存期（PFS）为3.7个月，中位随访时间为10.8个月。在安全性方面，大多数的不良事件(AE)为1/2级，3级或3级以上的与治疗相关的不良事件包括贫血(33%)、疲劳(13%)、认知功能(8%)、胆红素升高(8%)和腹泻(6%)。没有报告与治疗相关的5级不良事件。此外，8.3%的患者因为治疗相关的毒性而终止了阿伐普利尼的治疗，2.0%的患者由于认知功能障碍停用了阿伐普利尼。CStone也在中国对胃肠道间质瘤晚期患者进行1/2期桥接研究。迄今为止，该研究的早期发现表明，NAVIGATOR研究的安全性和药代动力学数据是一致的。

　　在晚期PDGFRA外显子18突变和四线治疗胃肠道间质瘤中，Avapritinib（阿伐普利尼）表现出了出色的抗肿瘤活性和良好的耐受性。由于这两组胃肠道间质瘤患者的获批治疗方案获益非常有限，因此临床上迫切需要新的治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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