NORSE(NCT03473743)是一项开放标签、1b/2期多中心研究，厄达替尼Balversa联合Cetrelimab治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌和FGFR3或FGFR2基因改变的患者。参与1b期研究的参与者可能已经接受过任何数量的既往治疗，而参与2期研究的参与者之前没有接受过转移性疾病的全身治疗，也没有资格接受目前标准的顺铂化疗。厄达替尼Balversa是美国FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂，被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。

　　1b期研究确立了厄达替尼Balversa联合Cetrelimab的推荐2期剂量(RP2D)，2期研究评估了RP2D的安全性和有效性。研究分三个阶段进行:筛查阶段、治疗阶段和随访阶段。研究评估包括疗效、药代动力学、药效学、免疫原性、生物标志物和安全性。NORSE研究的第二阶段的登记目前正在进行中。

　　结果显示，研究人员评估的19名接受厄达替尼Balversa联合Cetrelimab治疗的患者的客观缓解率(ORR)为68%(95%置信区间[CI];43-87)，其中21%(n=4)为完全缓解(CR)47%为部分缓解(PR)。对于使用实体瘤缓解评估标准可评估的患者，疾病控制率(DCR)为90%(95%CI;67-99)版本1.1*(RECIST v1.1)标准。18名接受厄达替尼Balversa单药治疗的患者的ORR为33%(95%CI;13-59)，其中一名患者显示完全缓解，28%(n=5)是部分缓解，疾病控制率为100%(95%CI;82-100)。

　　安全性方面，厄达替尼Balversa联合Cetrelimab(n=24)的安全性概况与厄达替尼Balversa单药治疗(n=24)相似，最常见的治疗出现不良事件(AE)是高磷血症(58%VS 58%)、口腔炎(54%VS 63%)、腹泻(42%VS 50%)、口干(58%VS 21%)、皮肤干燥(38%VS 21%)和贫血(25%VS 25%)。厄达替尼Balversa联合Cetrelimab组12例患者(50%)、在厄达替尼Balversa单药组9例患者(38%)发生3-4级不良事件。在厄达替尼Balversa联合Cetrelimab组中最常见的3-4级不良事件为口腔炎(12.5%)、脂肪酶升高(12.5%)和疲劳(8.3%);在厄达替尼Balversa组中为贫血(12.5%)和一般身体健康恶化(12.5%)。

　　厄达替尼Balversa的活性药物成分为Erdafitinib，是一种口服FGFR激酶抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。厄达替尼Balversa是美国FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。该药适应症的进一步批准将取决于确认性研究中临床疗效的验证和描述。之前，FDA分别为在2018年3月和2018年9月授予Balversa突破性药物资格(BTD)和优先药物资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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