LIBRETTO-001是一项在RET突变的实体瘤患者中使用睿妥的I/II期单臂开放标记研究。研究对RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者进行了分析，其中69例经治疗，247例曾接受含铂化疗。主要终点是客观反应率（ORR；RECIST V1.1，独立审查委员会）。次要终点包括反应持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性等。

　　研究中包括69例未经任何治疗的患者。睿妥一线治疗后，ORR为84%（95%CI，73-92）;完全缓解率（CR）为6%。58例缓解者的中位随访时间为20.3个月，中位DoR为20.2个月（95%CI，13.0至无法评估[NE]），40%患者持续缓解。中位随访21.9个月时，中位PFS为22.0个月（95%CI，13.8至NE）（图2）。中位随访25.2个月时，中位OS不可估计；2年时存活患者的估计比例为69%（95%CI，55-80）。

　　共有247例患者既往接受过含铂化疗。ORR为61%（95%CI，55-67）;CR为7%。中位随访21.2个月时，中位DoR为28.6个月（95%CI，20.4至NE），49%患者持续缓解。中位随访24.7个月时，中位PFS为24.9个月（95%CI，19.3至NE），38%的患者存活且无进展。中位随访26.4个月时，中位OS不可估计。2年时存活患者的估计比例为69%（95%CI，62-75）。中位治疗持续时间为24.9个月（95%CI，20.5-32.2）。总体而言，35%的患者在疾病进展后接受了睿妥治疗。

　　在106例基线时有脑转移的患者中，中位随访22.1个月时，中位PFS为19.4个月（95%CI，13.8至NE）。在基线时具有可测量CNS转移的患者亚组（n=26）中，ORR为85%（95%CI，65-96），CR为27%。无论患者既往是否接受过全身治疗和/或放疗，均观察到客观缓解。在22例具有可测量CNS转移的缓解者中，CNS缓解的中位持续时间为9.4个月（95%CI，7.4-15.3）。在基线确认不存在CNS转移的178例II期患者中，2年时观察到颅内进展率为0.7%。

　　睿妥治疗未出现新的不良事件。≥3级治疗相关AE发生率38.6%，最常见的包括高血压（13.2%）和AST/ALT升高（6.3%/9.0%）。44%的患者发生治疗后出现的SAE，其中11%与睿妥相关；肺炎（4%）是最常见的SAE，药物超敏反应（1%）是最常见的治疗相关SAE。8%因AE终止治疗，其中3%被研究者认为与睿妥相关。

　　睿妥一线治疗：ORR达到84%，mDOR为20.2个月，mPFS为22个月。睿妥二线治疗：ORR达到61%，mDOR为28.6个月，mPFS为24.9个月。睿妥治疗脑转移患者，颅内高缓解且疗效持续。安全可控：睿妥治疗3-4级TRAE发生率38.6%、停药率为3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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