阿扎胞苷（azacitidine，维达莎）是一种去甲基化药物，在髓系肿瘤治疗中表现出很好的疗效及安全性，改善了部分患者的生存预后。它能够逆转骨髓增生异常综合征的抑癌基因的启动子DNA过甲基化，改变基因表达，明显改善骨髓异常综合征的症状，提高生活质量，减少向白血病转化的几率，或者延长向白血病转化的时间。阿扎胞苷目前主要适用于中高危的骨髓异常综合征以及骨髓异常综合征中的慢性粒-单细胞性白血病患者。

　　该研究为Ib期研究，旨在探讨阿扎胞苷联合一代CD47单抗Magrolimab治疗未治疗IPSS-R中危至极高危骨髓增生异常综合症MDS和急性髓系白血病AML（不能耐受诱导化疗）患者中的安全性和疗效。

　　研究共入组43例患者（18例MDS，25例AML），28%的患者伴TP53突变。

　　结果显示，阿扎胞苷联Magrolimab安全耐受性与阿扎胞苷单药相当。29例可进行疗效评估患者中，MDS中ORR为100%（13/13），CR率为54%（7/13）,5例（39%）患者获得mCR。AML患者中，ORR为69%（11/16），CR/CRi率为50%（8/16），2例（13%）患者获得PR，1例（6%）MLFS，5例（31%）疾病稳定。

　　联合用药组中位至治疗反应时间明显缩短，为1.9个月。基线细胞遗传学异常患者中，MDS和AML中获得细胞遗传学CR的患者分别为40%和44%。50%（4/8）CR/CRi的AML患者和17%（2/12）CR/mCR的MDS患者流式MRD阴性。69%（11/16）AML脱离红细胞输注，85%（11/13）MDS血象提升。可进行疗效评估的TP53突变患者中，88%（7/8）获得了治疗反应（6例AML中，5例CR/CRi，2例MDS中，1例CR，1例mCR）。MDS组中位随访4.9个月，AML组中位随访5.8个月，中位应答持续时间和OS均未达到。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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