研究人员纳入33家西班牙医学中心接受阿西米尼治疗的CML确诊患者，收集患者的病史资料。阿西米尼给药剂量40mg，1天2次，对于伴随T315I突变的患者，给药剂量将提高至200mg。分析指标包括TKI难治状态、既往ponatinib用药史、既往完全细胞遗传缓解（CCyR）状态、以及BCR::ABL1突变状态等。评估指标包括无事件生存期（EFS）、进展为CML晚期的间隔时间，完全血液学缓解率（CHR）、治疗相关性不良反应事件（TEAE）、以及治疗中断原因等。研究人员共纳入52例患者，其中20例（38%）既往接受ponatinib治疗，46例（88%）既往接受三线及以上的TKI药物。阿西米尼中位治疗时间为11.7个月，自TKI药物至更换为阿西米尼的中位间隔时间为121个月。

　　在治疗效果评估上，整体患者的CHR、CCyR、MMR分别为92%、66%、以及52%。对于TKI治疗难治性或不耐受的患者，实现CCyRus分别为41%（7/17）、35%（6/17），实现MMR分别为79%（26/33）、61%（20/33）。

　　在结合突变状态进行分析后，不伴ponatinib组中有6例呈BCR::ABL1突变，其中2例实现MMR、2例实现MR、2例实现PCyR，而伴ponatinib组中对应为7例，其中1例实现MR、5例实现CHR，1例实现CCyR。

　　在治疗安全性评估上，半数患者出现TEAE，19%（10例）为3-4级TEAE，其中血小板减少最为常见，而未发现心血管相关事件。亚组分析上，不伴ponatinib组22%患者出现3-4级TEAE，而伴ponatinib组对应为20%。

　　此外，对于不伴ponatinib治疗且既往治疗不耐受的患者中，12例（50%）出现TEAE，其中4例（33%）为3-4级TEAE；而对于伴ponatinib且既往治疗不耐受的患者中，5例（50%）出现TEAE，其中2例（20%）为3-4级TEAE。

　　在治疗中断统计上，伴ponatinib组患者的阿西米尼治疗中断率比不伴ponatinib组更高，分别为45%、13%。相应的，伴ponatinib组患者的中位EFS为17个月，不伴ponatinib组对应为未达到。在30个月的随访期后，39例（75%）患者继续接受阿西米尼治疗，其余中断给药的原因包括治疗不耐受（4例）、效果欠佳（7例）、进展为急变期危象（1例）、以及CML无关的死亡事件（1例）。研究人员认为，对于既往二线以上TKI经治的CML，阿西米尼可较bosutinib实现更显著的临床效果，而且安全性好，仅部分患者因治疗不良反应事件而中断用药。然而对于既往接受ponatinib治疗的患者，阿西米尼的获益并不理想。

　　对于既往二线以上TKI经治的CML，阿西米尼较bosutinib实现更显著的临床效果，而且安全性好；然而患者既往接受ponatinib治疗，则阿西米尼的获益并不理想。

　　近年来随着TKI药物的问世和发展，慢性髓系白血病（CML）被视为肿瘤靶向疗法历程的里程碑事件。其中伊马替尼扮演了先锋的角色，可使CML患者达到正常的预期寿命。但仍有接近50%的患者对伊马替尼一线疗法表现出难治。

　　作为变构抑制剂——阿西米尼的抗肿瘤机制与TKI并不相同，因此具备对TKI难治性CML的治疗潜力。在既往研究中，阿西米尼在二线TKI治疗失败的CML中表现出优异的临床活性，而且效果优于bosutinib的三线TKI方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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