Albrioza是两种口服药物的组合——牛磺熊去氧胆酸和苯丁酸钠，在临床实验中被证明安全、有效且耐受良好。Amylyx Pharmaceuticals研发的Albrioza药物是一种用于减缓肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者功能衰退的研究疗法，正在等待美国食品药品监督管理局(FDA)对该新药申请(New Drug Application)进行监管审查。一项新研究证明，在研口服新药Albrioza可以延长患者的生存期达半年。此前，该药已被证明可延缓“渐冻症”疾病进展。相关结果已发表在《肌肉与神经（Muscle&Nerve）》期刊上。

　　该疗法的原理旨在通过阻断源自线粒体和内质网的应激通路来防止神经细胞死亡，线粒体是细胞内制造能量的细胞器，内质网是参与蛋白质生产、修饰和运输的细胞内的组成部分。

　　该申请基于现已完成的CENTAUR 2/3期试验(NCT03127514)的积极结果。该研究评估了Albrioza治疗在6个月内与安慰剂相比的疗效和安全性，此次参与实验的患者都是在几个月内刚刚确诊，但是病情进展迅速。

　　所有参与实验的患者都接受了长达30个月（约两年半）的治疗。

　　经渐冻症功能评定量表(ALSFRS-R)评估表明，相对于安慰剂组，Albrioza用药组患者的功能衰退得到了显著减缓，证实了该药的安全性、有效性。

　　总体而言，在试验期间，Albrioza试验组和安慰剂组的不良事件发生率相似。在Albrioza组中，消化道不适的症状约为2%。

　　研究数据表明，与使用安慰剂的患者相比，接受Albrioza治疗的患者的死亡风险降低了44%。

　　接受Albrioza治疗的患者的中位生存期为25.0个月，而接受安慰剂组的患者为18.5个月，相差6.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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