甲状腺癌主要分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等亚型。超过90％的甲状腺癌为分化型甲状腺癌，主要包括甲状腺乳头状癌和甲状腺滤泡状癌，通常生长缓慢，如早期发现则预后良好。甲状腺癌还有一定的遗传性，RET基因胚系突变可导致家族性甲状腺髓样癌，也可与其它癌症一起发病，称为多发性内分泌肿瘤(MEN)综合征。

　　普雷西替尼是中国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET抑制剂。此前已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

　　RET基因即转染重排原癌基因(Rearranged during transfection proto-oncogene)，位于10号染色体长臂上，是一个原癌基因。该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，它是一种跨膜蛋白，由胞外区、跨膜区和胞内酪氨酸激酶活性区三部分组成，在正常器官和成年组织类型中起到维护的作用，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。RET基因发生融合后，RET蛋白功能会持续激活，导致细胞异常分裂和增殖产生肿瘤。

　　RET基因融合是甲状腺癌中最常见的重排变异，约10-20%的甲状腺乳头状癌患者携带RET融合、约90%的晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者携带RET突变。在中国患者人群中RET融合总发生率约8.5%，已发现十几种RET基因重排类型，最常见的两种类型是RET/PTC1(CCDC6)和RET/PTC3(ELE1/ARA70/NCOA4)。

　　此次拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普雷西替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

　　其中来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者的研究数据显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率(ORR)为73.1%，包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率(DCR)为84.6%。且无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间(DOR)未达到，9个月的DOR率为100%。此中国患者的注册研究结果在第90届美国甲状腺协会年度会议(The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association )上，以重磅口头报告(Late Breaking Oral)形式公布详细数据。

　　普雷西替尼的多适应症获批，也体现了“异癌同治”的肿瘤精准医学的理念，即肿瘤的来源(器官)不同，但具有相同的生物标志物(基因变异)，也可以使用相同的疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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