泊马度胺(pomalidomide)是继沙利度胺和来那度胺后的第三个度胺类药物，是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤活性。泊马度胺作为沙利度胺(thalidomide)的衍生物，可调节T细胞并抑制其增殖，从而发挥免疫调节作用；通过激活自然杀伤细胞，促进肿瘤细胞的凋亡，临床主要用于治疗多发性骨髓瘤。有研究表明，隔日泊马度胺给药可以降低重度骨髓抑制及感染风险达50%，并且近期及远期疗效不受影响。

　　该研究为一项多中心、开放标签的Ⅱ期试验（OptiPOM；SAKK 39/16），旨在评估28/28天周期内隔日给药4mg泊马度胺联合每周1次地塞米松低剂量给药的药物活性和安全性，纳入的患者为既往接受过或不耐受来那度胺和硼替佐米治疗的rrMM患者。主要研究终点是总体缓解率（ORR）。次要终点是总体生存期（OS）、12个月的OS、无进展生存期（PFS）及不良事件（AE）。

　　疗效结果

　　1.ORR为29.4%（95%CI 16.9~44.8%），其中3例达到非常好的部分缓解（VGPR）、6例部分缓解（PR）和1例微小缓解（MR）；15例患者（44%）病情稳定。8例患者（24%）在第1个治疗周期后出现疾病进展（PD），见表2。

　　2.在生存期方面，中位PFS为4.2个月（95%CI，1.9~5.5个月），这一结果在上述提及的Ⅲ期临床试验中4~4.6个月PFS[1,2]的范围中；中位OS在分析时，尚未达到。12个月时的OS为66.5%（95%CI，47.6~79.9）。

　　3.Mateos等人在OCEAN研究中对接受泊马度胺标准剂量治疗的患者进行亚组分析发现，对于年龄>65岁（n=164）的老年患者，有24%达到PR或更好疗效，中位PFS为4.9个月。而在本研究中，患者中位年龄为75岁，使用泊马度胺隔日方案治疗时，其PR或更好疗效的比例达到26%。

　　安全性结果

　　中位的治疗持续时间为3.6个月，总体耐受性良好。毒性主要为骨髓抑制和感染。泊马度胺剂量延迟/减少后，3/4级中性粒细胞减少症（24%）有所改善，治疗性G-CSF仅用于3例（9%）患者。未观察到中性粒细胞减少性发热或血栓栓塞事件。3例患者的肾功能下降（9%；2例患者为3/4级[6%]）。研究中有2例死亡：暴发性疾病进展和猝死（1例患者既往有已知的心脏病,不被认为与治疗相关）。

　　更为重要的是，尽管该研究中并未进行G-CSF预防以及年龄>75岁的患者比例较高，但泊马度胺隔日治疗方案的3/4级事件（感染、中性粒细胞减少、贫血、血小板减少）发生率对比其他临床试验（应用标准剂量泊马度胺）低了接近50%。虽然强制性抗菌和抗病毒预防可能有助于减少感染数量，但较低的血液学毒性表明，泊马度胺隔日给药可能是提高安全性的有效策略。

　　在接受泊马度胺隔日治疗方面，34例患者为迄今为止最大的队列，并且与早期试验数据一致，表明隔日泊马度胺治疗方案有效且安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：骨髓瘤化疗搭配药泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)治疗期间需要注意什么？

　　更多药品详情请访问  泊马度胺 https://www.kangbixing.com/drug/pmda/