甲状腺髓样癌是甲状腺癌中恶性程度相对较高的甲状腺恶性肿瘤。甲状腺髓样癌来源于滤泡旁降钙素分泌细胞，也称C细胞。这种细胞排列成巢状或囊状，并且无乳头或滤泡结构，呈未分化状，其恶性程度介于甲状腺乳头状癌与甲状腺未分化癌之间。晚期转移性甲状腺髓样癌的治疗以靶向治疗为主，目前我国已经批准上市的靶向药物有：安罗替尼以及普拉提尼。上述两种药物的临床研究均由我院牵头，证实了在中国人群中可以有效缓解晚期甲状腺髓样癌患者的肿瘤病灶。赛普替尼可以有效缩小晚期甲状腺髓样癌患者靶病灶，降低降钙素及CEA水平，为我国晚期甲状腺髓样癌患者的治疗策略增添重要的科学依据。

　　研究发现，赛普替尼在晚期甲状腺髓样癌患者中的总体疾病控制率（DCR）为：65.5%，其中最佳疗效为部分缓解（PR）的患者达到48.3%，疾病稳定状态（SD）患者比例为：35.3%；令人兴奋的是，有1例患者在服用赛普替尼后达到了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失不见。总体客观缓解率达到：58.6%。另外，赛普替尼在具有抗肿瘤作用的同时，其副作用也较小，患者耐受度较高，与多靶点靶向药物相比，其副作用的发生率以及发生的程度均表现出优势。这项新的研究揭示了赛普替尼具有治疗晚期甲状腺髓样癌患者的强大治疗作用，同时也为国内甲状腺外科医生增添了重要的治疗资料。

　　赛普替尼的获批，RET突变患者迎来了新希望，RET融合突变，也终于守得云开见月明，成为又一备受瞩目的泛癌种明星靶点。

　　RET（Rearranged during Transfection）靶点是一个原癌基因，位于10号染色体。RET基因所编码的RET蛋白是一种存在于细胞膜上的受体酪氨酸激酶（RTK）。

　　从发生频率来说，RET基因变异是不折不扣的罕见突变，尽管罕见，却在多个癌种中被发现，肺癌、甲状腺癌以及其他一些肿瘤类型。RET融合在甲状腺乳头状癌（PTC）和非小细胞肺癌（NSCLC）中的检出频率，分别约为5-10%和1-2%，在其它癌症中都极其罕见。而在较多见RET点突变的甲状腺髓样癌(MTC)患者中，报告的检出率在43-90%不等。

　　截至目前，全球已获批的RET抑制剂共2款，分别是礼来的Selpercatinib（赛普替尼）和Blueprint的Pralsetinib（普雷西替尼）。

　　根据药渡数据库统计，除了已上市的2款RET抑制剂，目前全球有多家企业布局RET抑制剂研究管线。希望有更加惊艳的数据出炉，更好地指导临床治疗，惠及更多RET基因突变的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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