罗米司亭(Romiplostim）是一种融合蛋白血小板生成素(TPO)肽类似物，通过结合并激活人TPO受体来增加血小板计数。适用于治疗与慢性免疫性血小板减少症相关的血小板减少症(ITP)。用于治疗患有免疫性血小板减少性紫癜的成人和某些儿童的血小板减少症(一种低血小板计数)的药物，患者对于其他治疗未能改善。罗米司亭不适用于患有称为骨髓增生异常综合征(MDS)的癌前疾病或由免疫性血小板减少症以外的任何疾病引起的血小板计数低(ITP)的患者。只有当低血小板计数和医疗状况增加出血风险时，才使用罗米司亭。罗米司亭用于将血小板计数保持在每微升50，000左右，以降低出血风险。

　　血小板恢复延迟和继发性血小板减少在造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）后的发生率为5%-25%，具有不良预后意义。在一项1/2期多中心单臂开放试验中，科学家研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性（NCT01980030）。

　　报告了针对来自4家法国HSCT医院（Necker，Saint Antoine，Saint Louis和Pitié-Salpétrière医院，属于巴黎公立医院）的24例患者的前瞻性临床试验。

　　HSCT和罗米司亭治疗启动的中位间隔时间为85天（四分位范围[interquartile range,IQR]，63-117；范围，42-259）。19例患者完成了12次研究性罗米司亭注射，另5例患者退出了研究：其中3例死亡（1例死于移植后EB病毒相关的淋巴增殖性疾病，1例死于复发，1例死于感染性休克），1例患者因供体干细胞增多，1例患者在注射8针后血小板计数>50×109/L。共有6例患者出现21次AEs（3级，n=10；4级，n=11；根据不良事件的通用术语标准）。4例患者出现血液学并发症（2例中性粒细胞减少，1例贫血，1例全血细胞减少）。2例患者出现肝功能不全。6个月时AEs的CumI为25.2%（95%CI，7.3-43.2）。总体看来，罗米司亭耐受性良好（所报告的不良事件与药物可能不相关）。然而，5例患者退出研究，其中3例死亡，只有6例患者出现3级或4级AEs。

　　共有17例和12例患者分别经历了急性和慢性GvHD，急性GvHD的100天CumI为67%（95%CI，47-87），慢性GvHD的1年CumI为55%（95%CI，32-78）。无出血事件或血栓性并发症，1年复发CumI为13%（95%CI，0-27），符合对HSCT患者队列的预期。6例患者在研究过程中死亡（1例复发，1例死于移植后EB病毒相关淋巴增殖性疾病，1例肺曲霉菌病，1例感染性休克，2例死于不明原因的急性呼吸窘迫综合征）。在我们的研究人群中（>2/3接受了清髓性预处理），HSCT后的无复发死亡率为21%（95%CI，7-42），符合预期。总体而言，罗米司亭用于造血干细胞移植后血小板减少症的耐受性好，并且我们未观察到任何非预期的毒性。

　　在疗效方面，18例血小板减少患者对治疗有反应，达到血小板计数>50×109/L且无输注血小板的中位时间为45天（IQR，29-41；范围，21-77），所需剂量为5μg/kg（IQR，4-6.8；范围，1-11）。第一次注射前血红蛋白<10 g/dL的22例患者中有21例血红蛋白升高，在开始治疗前中性粒细胞计数<1.0×109/L的4例患者，中性粒细胞计数升高，表明与TPO受体激动剂（如，艾曲波帕）治疗再生障碍性贫血的患者疗效相似，16例患者获得了持久的血小板反应（连续8周，与血小板输注无关）。除了复发的患者外，其他患者在研究结束时都表现为供者嵌合状态。然而，由于病例数量有限，我们无法确定罗米司亭有效的预测因素。在没有对照组的情况下，我们不能排除自发改善的血小板恢复。本研究有效率十分令人鼓舞，起效时间约为45天。一项使用挑选的CD34细胞治疗具有类似血液疾病患者的研究显示，三系恢复的中位时间为3个月。

　　总之，罗米司亭可以安全地用于异基因HSCT后输血依赖性血小板减少症患者，应用≥5 ug/kg的剂量提高血小板计数超过50×109/L的中位时间为45天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLATE)可以有效治疗免疫性血小板减少症6个月以上患者？

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