瑞弗兰获得中国国家药监局批准，用于治疗既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者。此前，瑞弗兰在中国获批上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。

　　一项多中心、单臂、开放的II期临床研究，研究包含两个阶段：第一阶段为6周，第二阶段为16周。根据入排标准筛选合格的受试者（基线血小板＜30×109/L，≥18岁），入组后接受瑞弗兰治疗，起始剂量为25 mg/天，最大剂量为75 mg/天。在瑞弗兰治疗2周后血小板计数仍小于50×109/L者可按照每次25 mg的剂量等级逐步增加剂量，或相邻两种剂量交替服用，最高剂量不超过75 mg/天，维持血小板50×109/L-150×109/L。

　　第一阶段结束后如治疗有效，进入16周的扩展期，进一步探索瑞弗兰治疗的安全性。受试者在第1阶段每周评估血小板计数，在第2阶段每4周评估一次。治疗反应定义如下：有效治疗反应为血小板计数≥50×109/L，完全反应定义为血小板计数≥100×109/L。主要研究终点为第6周结束时应答者的比例。亚组分析将受试者按疾病持续时间分为：新诊断（0-3个月）、持续性（<3-12个月）或慢性（<12个月）三组。

　　截至2021年12月31日，共筛选了43例受试者，入组38例。其中18例为男性，20例为女性，平均年龄47岁（20-67岁），平均病程6.5（1-360）个月。基线血小板中位计数为16.5×109/L，其中新诊断组14.5×109/L（n=6），持续性组13（3-29）×109/L（n=15），慢性组19（4-27）×109/L（n=17）。

　　结果表明，共有37例受试者完成第一阶段研究，接受瑞弗兰治疗后第6周的有效率和完全反应率分别为70.3%和37.8%。新诊断组（6例）、持续组（14例）和慢性组（17例）的有效率和完全反应率分别为33.3%和33.3%、78.6%和28.6%、76.5%和47.1%。第2阶段，达到有效治疗反应的平均持续时间为18周（n=28）。

　　安全性方面，治疗相关不良事件主要为CTCAE 1级或2级。有两例严重不良事件需要额外的医疗干预或停用瑞弗兰。其中一例受试者在研究期间发生心肌梗死，在心脏支架植入术后继续服用瑞弗兰和抗血小板药物直至完成研究。另一名受试者因明显的肝功能异常和下肢静脉血栓形成停用瑞弗兰并退出研究。瑞弗兰对HBV-TP治疗有效，不良反应可耐受。在瑞弗兰治疗期间，需要监测血小板计数和肝功能，并注意控制血栓形成风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 瑞弗兰 https://www.kangbixing.com/bxyw/aqbp/