儿童高危急性髓系白血病（AML）即使接受异基因造血干细胞移植（HSCT）仍预后较差。美国，30%～80%儿童高危AML移植后1年内复发。因此，亟需干预手段预防移植后复发。此前，多项小样本研究曾尝试移植后维持治疗预防复发。研究表明，阿扎胞苷联合供者淋巴细胞输注（DLI）可显著提高儿童高危AML患者移植后生存。阿扎胞苷是一种去甲基化治疗的药物，目前主要用于治疗骨髓增生异常综合征，以及有骨髓增生异常综合征所转化的急性白血病。
本文比较了接受移植后阿扎胞苷联合DLI维持治疗和未接受维持治疗历史对照组的高危AML患者移植后2年的无白血病生存（LFS）情况。
研究共纳入41例患者，传统组28例，干预组13例。整个研究队列移植时中位年龄9.9岁（范围：1.2～23岁），传统组和干预组移植时的中位年龄分别为7岁和12.6岁。整个队列90%患者接受清髓性预处理方案。传统组中，29%患者供者为同胞全合供者（MSD），32%为无关全合供者（MUD）,32%为无关非全合供者（MMUD），7%为半相合。干预组中，15%供者为MSD，46%为MUD，9%为MMUD，30%为半相合。干预组和传统组移植后2年LFS分别为92.3%和67.9%。
本研究结果表明移植后阿扎胞苷联合DLI可有效提高儿童高危AML患者移植后无病生存。本研究显示，儿童高危AML移植后阿扎胞苷联合DLI维持治疗可明显降低复发风险，2年无病生存率高达92.3％，有望治愈。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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