急性髓性白血病是一种影响血液和骨髓的癌症，其发病率随着年龄的增长而增加。在欧盟，每年急性髓性白血病的发病率为3.7/100000，估计有18400人被诊断出患有急性髓性白血病。急性髓性白血病与多种基因突变有关。吉列替尼Gilteritinib率先在日本获得批准，用于FLT3突变阳性复发性或难治性急性髓性白血病成人患者。获美国FDA批准，用于经检测证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病成人患者的治疗。

　　吉列替尼的疗效在ADMIRAL试验(NCT02421939)中进行了评估，该试验入组的是FLT突变的成年AML复发或难治性患者。所有患者每次接受吉列替尼120mg，每日一次，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。吉列替尼的疗效是根据达到完全缓解(CR)/伴血循环恢复的完全缓解(CRh）的患者比例以及CR/CRh持续时间(DOR)确定的。中期分析结果表明，所有患者中，达到CR/CRh的患者比例为为21%，中位DOR为4.6个月；达到CR的患者比例为11.6%，中位DOR为8.6个月；达到CRh的患者比例为9.4%，中位DOR为2.9个月。

　　ADMIRAL试验的最终分析包括371名成年患者，他们随机接受吉列替尼（每次120 mg，每日一次）或预先指定的化疗方案治疗。预先指定的化疗方案包括高强度联合化疗和低强度联合化疗。

　　两组患者（吉列替尼VS化疗）的人群特征为：中位年龄均为62岁，<65岁的患者比例为57%VS 60%，男性占47%VS 44%，白人占59%VS 60%，亚洲人占28%VS 27%，黑人或美籍非裔占6%VS 6%。ECOG评分为0-1的患者比例为83%VS 85%。

　　未经治疗的复发性AML患者占61%VS 60%，难治性AML患者占39%VS 40%。FTL3-ITD突变的患者占87%VS 91%，FLT3-TKD突变的患者占9%VS 8%，两种突变均有的患者占3%VS 0%。之前未接受过FLT3抑制剂治疗的患者占87%VS 89%。

　　最终分析包括对总生存期（OS）的评估，即从随机化到因任何原因死亡的时间。

　　最终分析结果表明，两组患者（吉列替尼VS化疗）的中位OS为9.3个月VS 5.6个月，CR为14.2%VS 10.5%，中位DOR为14.8个月VS 1.8个月。吉列替尼组与高强度化疗组中，达到CR的患者比例为15.6%VS 14%，吉列替尼组与低强度化疗组中，达到CR的患者比例为12.2%VS 2%。

　　吉列替尼组中，达到CR/CRh的患者比例为22.6%，DOR为7.4个月。对于达到CR/CRh的患者，首次反应的中位时间为2个月。吉列替尼Xospata警告及注意事项：

　　(1)后部可逆性脑病综合征(PRES)：发生PRES的患者停止Xospata。

　　(2)延长QT间期：中断和减少QTcF>500msec的XOSPATA住院患者的剂量。纠正Xospata给药前和期间的低钾血症或低镁血症。

　　(3)胰腺炎：在发展为胰腺炎的患者中中断和减少剂量。

　　(4)胚胎胎儿毒性：XOSPATA可导致胎儿损伤给孕妇服用的告知胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 吉列替尼 https://www.kangbixing.com/drug/jltn/