急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
艾伏尼布和恩西地平分别是IDH1突变(mIDH1)和IDH2突变(mIDH2)的口服抑制剂。
一项Ⅲ期国际多中心、随机开放临床试验比较恩西地平单药与传统化疗方案(CCR)中剂量阿糖胞苷、低剂量阿糖胞苷、阿扎胞苷或仅最佳支持治疗(BSC)治疗mIDH2老年晚期AML患者。结果显示,恩西地平组与CCR组相比,ORR(41%与11%)、CR率(26%与3%)和HI率(41%与13%)均显著提高(P<0.001),并且恩西地平组中达到或持续红细胞输注独立性(TI)和血小板TI的患者比例更高,OS显著延长(P=0.029),1年OS率分别为41%和26%,mOS时间为6.9个月,而CCR为5.7个月。
急性髓系白血病(AML)是最常见的一类白血病,是一种以髓系干祖细胞异常增殖和分化阻滞为特征的恶性血液肿瘤。其发病率随着年龄增长逐渐增加,65岁以下发病率约为2/10万,65岁以上达到20/10万。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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