白血病和淋巴瘤协会首席科学官Lee Greenberger说：“20年前，TKIs的使用彻底改变了CML的治疗方法；然而，仍有许多患者在接受过至少2种可用的治疗方法后，无法获得充分缓解，并且经常出现不良反应，加重了他们日常生活的负担。Scemblix的批准有望填补治疗CML的空白，给患者带来希望。”FDA加速批准阿西米尼布(Scemblix)用于治疗费城染色体(Ph)阳性慢性髓系白血病(CML)的慢性期患者，这些患者既往接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的治疗。此外，该药还获得了完全批准，用于ph阳性、携带T315I突变的慢性期CML患者。

　　阿西米尼布在多线治疗后CML患者中的临床实践、安全性和疗效特征；研究者收集了2018年10月至2021年7月期间在33家机构接受阿西米尼布（平均剂量：40 mg，每日两次）治疗的49例BCR-ABL1阳性CML患者的真实世界回顾性数据。根据主治医生的标准确定阿西米尼布的适应症，诺华公司在受控供药项目（Control Accessed program）下赠予该药物。

　　阿西米尼布治疗的中位时间为11.69个月。45例（91.83%）至少接受过3种TKI治疗。32例患者因不耐受换用阿西米尼布，17例为耐药，30.61%的患者有突变，其中3例伴随T315I突变。关于治疗反应，如下表2所示。耐药和不耐受患者获得CCyR和MMR的概率分别为29%(4/14)vs 55%(6/11)和27%(4/15)vs 52%(11/21)。中位随访时间为11,69个月，估计的无事件生存率（EFS）为80%。

　　在安全性方面，最常见的血液学外不良事件(AE)为：疲乏(16.2%)、关节疼痛(13.5%)和恶心(8.1%)，大多数为1-2级。10%的患者观察到3-4级AE（疲乏、胆汁淤积酶升高、高血压、胰腺炎和心包积液）。血小板减少症是最常见的AE(16.3%)，其中6%的患者为3-4级。15例患者(30.6%)需要减少剂量。中位随访51周后，73.5%的患者仍在接受治疗。仅14例患者因疾病进展或疗效丧失而停止治疗，6%的患者因不耐受而停止治疗。真实世界结果与临床试验数据一致，阿西米尼布是几线TKI治疗失败的CML患者的潜在安全有效疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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