甲状腺癌源于甲状腺内生长的恶性肿瘤或肿块，是最常见的内分泌恶性肿瘤，占所有人类恶性肿瘤的约4％。据统计，世界上每年甲状腺癌新发病例达20余万，每年造成死亡病例也高达3.5万例。该病可发生于任何年龄组，20-55岁为高发年龄，其中超过7/10的甲状腺癌患者是女性。在甲状腺癌中，分化型甲状腺癌占比高达9成以上。我国现有对甲状腺癌的治疗主要是通过手术治疗及碘-131、甲状腺激素抑制治疗，这些方法虽能使症状得到一定缓解，但术后一旦复发或治疗失效就意味着进入放射性碘难治、晚期、转移性阶段，患者生存率也明显下降，这一直是甲状腺癌治疗的难点。

　　凡德他尼为美国FDA批准的第一个治疗甲状腺髓样癌的靶向药物。其是一种多靶点受体酪氨酸激酶（RTKs）抑制剂，用于症状性或渐进性的不可切除的局部晚期或转移性的甲状腺髓样癌患者的治疗。客观缓解率：44%；中位总生存期：81.6个月。

　　凡德他尼≤300mg/d时耐受性良好，凡德他尼最常见的毒副作用是腹泻、皮疹、恶心、高血压、厌食、无症状的QT间期延长和蛋白尿。随着凡德他尼剂量增加,可能出现低磷酸盐血症、毛囊炎、转氨酶升高、非特异性肠梗阻、血小板减小、充血性心衰、深静脉血栓、肺栓塞等。

　　评估凡德他尼有效性和安全性的国际、Ⅲ期、随机临床研究——ZETA试验中，纳入331例不可切除的局部晚期或转移性MTC患者，将患者随机分配给予口服凡德他尼（初始剂量300 mg/d，n=231）或安慰剂，持续治疗直至病情恶化。

　　在该试验的事后分析中，研究人员将符合条件的患者根据基线时的疾病严重程度分为四个亚组：进展有症状、仅有症状、仅进展、无进展无症状（图1，图2）。根据客观肿瘤测量确定的PFS作为本次分析的主要终点。次要终点为OS、至疼痛恶化的时间、客观缓解率。在184例（55.6%）基线时有症状的进展期MTC患者中，PFS（HR=0.43；95%CI：0.28~0.64）、OS（HR=1.08；95%CI：0.72~1.61）和至疼痛恶化的时间（HR=0.67；95%CI：0.43~1.04）在数值上与总体试验相似。

　　研究人员观察到，凡德他尼治疗亚组与安慰剂治疗组的ORR分别为37%和2%。凡德他尼治疗与安慰剂相比，需要减少剂量的患者更多（83例vs.3例）。凡德他尼治疗者的不良事件与该药物已知的安全性一致。凡德他尼组有98%患者报告至少有一次不良事件，而安慰剂组有91.9%。

　　本研究的局限性在于样本量小。研究人员认为，与安慰剂组相比，凡德他尼在有症状的进展期亚组和仅有症状的亚组中均显示可显著延长PFS，但在仅进展期亚组和无症状无进展的亚组中，这种益处则不存在。本事后分析表明，凡德他尼对有症状和进展期MTC患者具有临床益处。凡德他尼（Vandetanib）可延长有症状的进展期甲状腺髓样癌（MTC）的PFS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 凡德他尼 https://www.kangbixing.com/bxyw/fdtn/