EGFR ex20ins突变是一种在中国人群中发生率相对较高的罕见突变，但既往治疗效果十分有限，这一直困扰着国内的肿瘤医生与患者；而莫博替尼的获批给这部分患者带来了希望，带来「保护」、「安慰」和「力量」。一方面，从莫博替尼的疗效来看，或可作为EGFR ex20ins突变铂类经治患者的首选药物推荐，希望莫博替尼在国内获批后能有适宜的价格，以进一步提升可及性；另一方面，提倡在临床应用过程中注意加强管理，助力长期用药，积累、梳理相关用药经验，减少患者的困扰。
莫博替尼获批发布会上武田中国宣布，莫博替尼在2023年1月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，适用于治疗含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（ex20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。全球Ⅰ/Ⅱ期研究结果证实，莫博替尼可显著改善患者生存获益。莫博替尼获批，为携带EGFR ex20ins突变的晚期NSCLC患者提供了新的治疗选择，并对莫博替尼上市后的临床应用进行了展望。
本次莫博替尼的获批主要是基于其全球I期、II期以及EXCLAIM延展队列研究。在莫博替尼获批发布会上，主要研究者同济大学附属上海肺科医院的周彩存教授，介绍了该研究的入组对象分析与关键研究结果。
该研究中，全球共入组了既往接受铂类治疗的EGFR ex20ins突变NSCLC患者114例，该例数在所有EGFR ex20ins在研药物中位列前茅，大样本量具有更高的临床参考意义；与此同时，样本中59%为重度经治患者，既往接受过≥2线治疗，更符合临床实践。
研究结果显示，莫博替尼为患者带来了较为显著的生存获益和缓解持续时间延长，且一天一次口服，依从性高，且安全性良好。生存突破：莫博替尼改善铂类经治患者的生存获益，中位PFS达7.3个月（95%CI 5.5～9.2），中位OS长达20.2个月（95%CI 14.6～28.8）。持久缓解：独立评审委员会（IRC）评估的ORR为28%，研究者（INV）评估的ORR为35%，中位缓解持续时间（DoR）长达15.8个月（95%CI 7.4～19.4）；莫博替尼治疗后疾病控制率（DCR）高达78%，84%患者实现缩瘤。
安全性可控：莫博替尼用药方式为一天一次口服，不良反应谱与常见EGFR TKI一致，最常见为腹泻、皮疹、甲沟炎等，大部分不良事件可控可管理。
莫博替尼是目前中国首个且唯一获批针对EGFR ex20ins突变NSCLC的口服TKI，并且被纳入美国国立综合癌症网络（NCCN）指南和中国临床肿瘤学会（CSCO）指南推荐。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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