非霍奇金淋巴瘤(NHL)与多发性骨髓瘤(MM)是常见的血液系统恶性肿瘤,发病率近年来持续升高,近年来虽然相关治疗已经取得一定进步,但目前仍无法治愈,严重威胁患者生存。自体造血干细胞移植(auto-HSCT)具有重建造血功能和迅速恢复免疫功能、并发症和相关死亡率低等显著临床优势,即使在新药时代,依旧是NHL和MM患者重要治疗措施。
自体移植成功的关键是外周血造血干细胞(PBSC)的数量和质量,普乐沙福作为新一代动员药物,通过抑制CXCR4/SDF-1的相互作用与信号传递从而发挥强效动员作用,以便于完成造血干细胞采集与自体移植。
普乐沙福(plerixafor)注射剂与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)结合使用,可将造血干细胞(HSC)动员至外周血中,以收集和随后进行非霍奇金淋巴瘤(NHL)或多发性淋巴瘤患者的自体移植骨髓瘤(MM)。
什么是普乐沙福?
Plerixafor是一种作用于体内许多细胞,尤其是造血干细胞的靶向和可逆受体阻断剂。造血干细胞是产生血液中所有细胞——将氧气从肺部输送到组织的红细胞;对抗感染的白细胞和止血的血小板——的细胞。在造血干细胞中,该受体将造血干细胞“绑定”到骨髓。如果这种“束缚”被打破,干细胞将漂浮到血管(动脉和静脉)中流动的血液中,然后通过称为血浆分离术的过程收集血液。单采血液成分法涉及将管插入静脉。
普乐沙福用于改善血液干细胞向血液中的释放或“动员”;允许通过单采血液成分进行采集,然后将它们冷冻并储存,直到它们被移植回您需要它们再生骨髓和血液。
在用普乐沙福进行的研究中,它与G-CSF(粒细胞集落刺激因子)一起使用,G-CSF是另一种用于动员干细胞进入血流的药物。
非霍奇金淋巴瘤:在本品关键的临床研究中,59%的非霍奇金淋巴瘤患者在接受本品和G-CSF动员后在4个或更少的血液成分单采术期间从外周血收集了多于500万个CD34+细胞/kg,安慰剂组为20%。普乐沙福治疗组达到目标细胞数的平均天数为3天,安慰剂组未作评价。
多发性骨髓瘤:临床研究中,72%的多发性骨髓瘤患者接受本品和G-CSF动员后在2个或更少的血液成分单采术期间从外周血收集了多于600万个CD34+细胞/kg,安慰剂组为34%。普乐沙福治疗组达到目标细胞数的平均天数为1天,安慰剂组为4天。
胰腺癌:英国剑桥癌症研究学院的研究人员发现,由于胰腺癌外表的保护层CXCL12的遮挡,导致T细胞攻击肿瘤细胞的效果并不理想。研究人员在给予Plerixafor(AMD3100)后,小鼠体内胰腺癌细胞的生长得到了抑制,并且在6天内胰腺癌细胞得到了大幅度清除。另有研究显示,Plerixafor能够抑制CXCL12诱导的胰腺癌细胞的生长和改善胰腺癌的耐药性。该药可单独使用或与细胞毒性药物联用,成为胰腺癌的新型疗法。此外,该药目前还处于临床试验阶段,有望为胰腺癌患者带来福音。
美国食品和药物管理局批准了plerixafor(普乐沙福,Genzyme Corp.,Cambridge,Mass),这种药物有助于增加某些形式血癌患者骨髓移植的血液干细胞数量。
普乐沙福旨在与生长因子粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合使用,用于治疗患有多发性骨髓瘤或非霍奇金淋巴瘤的成人。多发性骨髓瘤是浆细胞的癌症,浆细胞是骨髓中的一种细胞,可产生抗体以帮助对抗感染和疾病。非霍奇金淋巴瘤是源自淋巴细胞(一种白细胞)的多种血细胞癌症。
在接受高剂量化学疗法或放射疗法之前,患有这些类型的癌症的患者有时会进行称为单采血液成分法的过程,其中收集血液干细胞并在治疗后储存用于再输注。通常施用G-CSF以帮助从骨髓中释放和收集干细胞。普乐沙福是一种可注射的药物,当与G-CSF联合使用时,可以增加从骨髓释放到血液中的干细胞数量。
“收集骨髓移植所需的数百万个细胞可能需要数小时或数天,”FDA药物评估和研究中心肿瘤药物产品办公室主任Richard Pazdur博士说。“Mobozil通过增加在给定时间内收集的干细胞数量,并在治疗后再次注入干细胞,为某些类型的血癌患者提供了一种新的治疗选择。”
在两项随机临床试验中,一项是非霍奇金淋巴瘤患者,另一项是多发性骨髓瘤,与单独接受G-CSF的患者相比,普乐沙福联合G-CSF增加了可用于采集和移植的干细胞数量。
在这些试验和其他较小规模的研究中,最常报告的不良反应是腹泻,恶心,疲劳,注射部位反应,头痛,关节疼痛,头晕和呕吐。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普乐沙福(MOZOBIL/PLERIXAFOR)的药理作用和临床效果
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