罗米司亭是一种第二代TPO-R药物，可模仿人体的天然TPO，只需要每周注射一次即可。罗米司亭常规包装是250μg、500μg两种规格，可长期使用，且能有效降低出血频率以及缓解症状降低危险程度，其安全性良好。目前罗米司亭已经在中国上市，属于国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂。在我国，成人性免疫性血小板减少症的年发病人群中，每10万人就有5~10人患有免疫性血小板减少症，同时，免疫性血小板减少症也是我国儿童常见的出血性病症，该疾病常见为皮肤黏膜出血，过于严重者可能脑内出血或者内脏出血，病症过重可能导致死亡。目前，治疗该病症的药物有罗米司亭。

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。血小板减少症不仅是指血液中的循环血小板数低于正常数量的病症，还包含了血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有特发性血小板减少紫癜症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症、后天血小板功能缺乏症等。

　　免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低，有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上，TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。其中，ITP、CLD属于较严重的血小板减少症，具有较高的自发性出血，甚至可以危及生命。

　　临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但骨质疏松等副作用较大，且超过1/3的患者会治疗无效或者会复发，40%患者会转入二线ITP用药。儿科患者的治疗选择非常少，包括一些难治性的患者，几乎没什么药可以有效使用。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而罗米司亭romiplostim是一种第二代TPO-R药物，也是FDA批准的首个升血小板药物，每周一次的皮下注射，模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血小板数量，并且能长期使用。

　　2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA)，将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中，显示在接受该药治疗免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。

　　罗米司亭是第二代口服TPO-R激动剂类药物，最早于2008年7月在澳大利亚上市，其后相继由FDA、EMA批准上市，用于免疫性血小板减少性紫癜的二线治疗，具有起效快、给药频率低、安全性更优等特点。

　　截至目前，罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

　　注射用罗米司亭上市申请获批后，用于原发免疫性血小板减少症(ITP)，将会为原发免疫性血小板减少症患者带来了新希望，效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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