在中国，癌症的靶向治疗历来是基于肿瘤组织学和组织起源的分子特征。随着维特拉克在中国的获批上市，标志着中国癌症的靶向治疗将从组织学特异性患者选择转移到生物标志物驱动（NTRK基因融合）的选择。2022年4月13日，拜耳宣布，中国NMPA批准靶向药物硫酸维特拉克胶囊（商品名：维泰凯）上市，用于治疗经充分验证的检测方法诊断为NTRK基因融合且无已知获得性耐药突变，局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症，没有令人满意替代治疗方案或既往治疗失败的泛实体瘤成人和儿童患者。自此，中国迎来了首个与肿瘤/组织无关的泛实体瘤靶向药物维特拉克，造福更多的中国肿瘤患者。

　　神经营养酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合是多种肿瘤类型中已知的致癌驱动基因。维特拉克Larotrectinib是一种TRK抑制剂，被FDA和NMPA获批用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。临床研究表明维特拉克对NTRK融合的脑转移患者具有抗肿瘤活性。但对于原发性中枢神经系统肿瘤（CNS）中的报道较少，本研究评估维特拉克药物在TRK融合的原发性中枢神经系统肿瘤患者中的疗效和安全性。

　　本研究共纳入2项临床试验（NCT02637687、NCT02576431）中共33名NTRK融合原发性CNS肿瘤患者。研究数据发现：33例可评估患者的ORR为30%。26例儿童患者的ORR为38%，其中13例儿童高级别胶质瘤和7例儿童低级别胶质瘤的ORR分别为38%和43%。所有患者的24周疾病控制率（DCR）为73%，在儿科队列中，24周疾病控制率为77%；在成人队列中，24周疾病控制率为57%。28例可测量疾病患者中有23例（82%）出现了肿瘤缩小。缓解持续时间、无进展生存期和总生存期的12个月比率分别为75%、56%和85%。

　　在今年ASCO会议中也对扩展患者数据集的更新数据进行了报道：截至2021年7月，共38例成人和儿童NTRK融合的原发性CNS肿瘤患者（高级别胶质瘤n=23；低级别胶质瘤n=9；其他n=6）。基因融合涉及NTRK2（n=28）、NTRK1（n=6）和NTRK3（n=4）。在37例可评估患者的ORR为30%：3例完全缓解、8例部分缓解、21例疾病稳定（16例患者≥24周）和5例疾病进展。所有患者的24周DCR为73%，其中HGG患者为68%，LGG患者为89%。与基线相比，31例可测量病灶患者中25例（81%）呈现肿瘤缩小，至缓解的中位时间为1.9个月。未达到中位缓解持续时间（DoR），中位随访时间为25.6个月。12个月DoR率为64%。中位无进展生存期（mPFS）为16.5个月，中位随访时间为27.4个月。未达到中位总生存期（mOS）；中位随访时间为26.7个月。24个月OS率为65%。治疗持续时间范围为0.1+至38.7+个月。22例患者（58%）在治疗期间进展，3例患者在进展后继续治疗≥4周。

　　临床试验数据表明维特拉克药物在NTRK融合突变的原发性CNS肿瘤患者中达到高DCR、快速持久缓解和可管理的安全性特征。这些结果支持在CNS肿瘤患者中检测NTRK基因融合，并从维特拉克等靶向药物中得到潜在的临床获益，改善患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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