巨细胞病毒（CMV）是一种常见的人类疱疹病毒，在全球绝大多数人群体内均存在巨细胞病毒终身潜伏。在健康成人中，CMV通常被视为一种无症状且致病性温和的病毒，但对于免疫抑制或缺陷患者，如异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）术后患者，CMV感染却是威胁其生命的并发症之一。如何守护患者平安度过感染的窗口期，这是摆在临床医生面前亟待解决的关键问题。与传统的抗CMV药物不同，莱特莫韦是一种非核苷类药物，通过靶向病毒末端酶的复合物，从而阻止病毒的复制。过去的药效和药理学研究表明，莱特莫韦对CMV具有高度活性，同时其骨髓抑制、肾毒性较低，不易发生交叉耐药。随着莱特莫韦的引入，我相信CMV感染的管理模式也会发生改变，将从以抢先治疗为主的策略转变为使用这种新型药物进行预防的新策略。

　　作为全球首个且目前唯一用于CMV血清阳性的异基因造血干细胞移植受者CMV感染的预防药物，莱特莫韦开启了“预防为先”的CMV管理新格局。国家药品监督管理局（NMPA）分别于2021年12月和2022年5月正式批准莱特莫韦片及莱特莫韦注射液用于接受异基因造血干细胞移植的CMV血清学阳性的成人受者（R+）CMV感染和CMV病的预防，填补了移植后预防领域的空白。

　　CMV感染是造血干细胞移植患者生命健康的一大威胁。作为全球首个且目前唯一获批用于异基因造血干细胞移植巨细胞血清学阳性成人受者预防CMV感染及CMV病的药物，莱特莫韦弥补了CMV预防领域的空白，为临床应对CMV感染提供了全新解决方案。临床试验及多国真实世界研究均已证实莱特莫韦能够有效预防异基因造血干细胞移植患者的CMV感染并改善患者预后，同时无明显骨髓抑制、肾毒性等不良反应及交叉耐药，为造血干细胞移植成功提供了有力支持，同时也能够减少医疗资源的消耗与浪费。期待这一医学创新成果能够在临床实践中得到广泛应用，为更多血液病患者点亮治疗希望。

　　莱特莫韦的一项关键III期临床研究。该研究将入组的CMV血清阳性移植受者按2:1随机分为莱特莫韦组和安慰剂组，莱特莫韦给药剂量为480mg/天（服用环孢素的患者240mg/天），持续给药至第14周（大约100天）。主要终点和次要终点分别为在随机化时未检测到CMV DNA的患者中，移植后24周内和14周内发生有临床意义的CMV感染（CMV病或导致优先治疗的CMV病毒血症）的患者比例。患者随访至移植后第48周。

　　结果显示，至移植后24周，莱特莫韦组有临床意义的CMV感染率较安慰剂组显著降低（18.9%vs 44.3%，P＜0.001）。在主要有效性人群中，莱特莫韦组移植受者移植后24周的全因死亡率低于安慰剂组（10.2%vs 15.9%，P＝0.03）。

　　同时，在安全性方面，其不良反应及严重程度与安慰剂相似。与安慰剂相比，莱特莫韦无骨髓抑制、肾毒性事件增加。

　　此外，意大利真实世界研究也显示，移植后0天启动莱特莫韦，持续预防100天，CMV复燃和CMV病发生率分别降低82%和83%，180天内移植受者再住院率显著降低39.4%，且无交叉耐药的限制。

　　除上述口服剂型外，莱特莫韦注射剂也于今年5月获批，这为临床应对造血干细胞移植过程中的巨细胞病毒感染问题提供了更丰富的预防性治疗选择，特别是对部分口服药不耐受的患者，注射剂型能够帮助该类患者提高药物吸收效率，继而提升临床预防的效果。两种剂型相互配合，将更好地满足患者个性化治疗需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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