恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。FDA同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。

　　AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。

　　恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

　　一种靶向疗法对复发性或难治性急性髓系白血病提供了全新的治疗方法。AML的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次的试验疗法enasidenib恩西地平却是抑制突变IDH2基因，不会扼杀白血细胞，这种疗法的目的是把不成熟的白细胞变成正常健康的细胞，而不是大规模进行屠杀它们。

　　此次试验的参与者共计239人，其中74%的参与者患有复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法。在参与试验的过程中，71人对enasidenib有反应，34人达到完全缓解。根据试验数据的统计，达到部分反应的患者病情平均缓解14.4个月，而达到完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的3.3个月延长到到9.3个月。

　　研究人员表示：“九个月的缓解对晚期复发性患者来说是至关重要的，但是，不可忽视的是，enasidenib也存在着一些副作用，比如胆红素增加，会造成恶心的症状，白细胞的增多等等，因此，接下来，我们将进一步评估enasidenib作为一线治疗的有效性和安全性”。

　　Idhifa(恩西地平)药物实验数据：

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML，且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。

　　研究表明，Idhifa能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46）（95%CI：18%，30%），中位数的缓解持续时间为8.2个月（95%CI：4.3，19.4）。

　　对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月（范围0.5个月到7.5个月不等），出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月（范围0.6个月到11.2个月不等）。

　　恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。

　　恩西地平的药品标签中带有黑框警告，提示其具有分化综合症的风险，如果不经治疗，会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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