目前慢性肝病相关血小板减少症的干预措施包括血小板输注、脾切除等。但这些方式均有其各自的局限性，限制了临床上的广泛应用。血小板输注；血小板输注是目前慢性肝病相关血小板减少症最主要的干预措施，主要应用于PLT<50×109/L的患者。临床应用过程中，其局限性体现在升血小板效应短暂、可能出现输注反应，成品价格昂贵等方面。

　　脾脏切除术；对于肝硬化患者，血小板减少的病理生理机制主要与血小板生存素（TPO）合成减少和脾功能亢进有关。脾脏切除术曾是治疗肝硬化患者血小板减少的传统方法。但术后如发生门静脉和/或脾静脉血栓形成和出血等并发症，可能会对门静脉两端的重要脏器带来严重伤害，甚至毁灭性打击。此外，脾脏切除术还可能影响日后肝移植手术的实施。部分脾动脉栓塞术虽较脾脏切除术风险降低，但仍可能出现肺炎、腹膜炎、脾脓肿、门静脉血栓等并发症。

　　芦曲泊帕最早在日本上市，通过作用于人TPO受体的跨膜结构域，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。随后，芦曲泊帕在2018年、2019年相继在美国和欧盟获批用于治疗成人慢性肝病相关血小板减少症。

　　此前，两项随机、双盲、3期试验L-PLUS 1和L-PLUS 2证明了芦曲泊帕可以有效地提高PLT和降低血小板输注的需求。L-PLUS 1研究中，芦曲泊帕和安慰剂组择期行侵入性操作前无需血小板输注的患者比例分别为79.2%和12.5%（P<0.0001）。L-PLUS 2研究中，芦曲泊帕和安慰剂组择期行侵入性操作前无需血小板输注，且避免因出血抢救的患者比例分别为64.8%和29.0%（P<0.0001）。

　　除高效应答，长效升板外，与其他小分子TPO受体激动剂相比，芦曲泊帕还具有独特优势。

　　第一，芦曲泊帕主要通过CYP4酶（4A11）代谢，发生药物间相互作用的潜在风险非常低；

　　第二，不受食物影响，不必与食物同服；

　　第三，临床使用剂量无需根据使用前患者的血小板水平调整，仅需1天1片，疗程7天；

　　第四，更长的手术窗口期，服药后第9-15天可进行手术操作。

　　芦曲泊帕的特点可以总结为

　　1）降低风险（no-Risk）：芦曲泊帕无血栓风险，降低出血风险；

　　2）提高效率（EffIcacy）：高应答率：芦曲泊帕在用药后第8天应答比例43.2%，研究期间81.8%的患者至少一次应答；高效升板：平均16.1天达到最大血小板计数水平，升板幅度达57.3x109/L；

　　3）高安全性（Safety）：安全性与安慰剂相当，通过CYP4酶代谢，药物相互作用风险更低；

　　4）高便捷性（Easy）：芦曲泊帕为口服剂型，服用方便，无需剂量调节，不受饮食影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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