血小板减少症的程度已被证明是肝硬化患者有用的预后标志物，并且预示高危人群发生肝癌的高风险。所以，血小板减少症需要引起临床格外重视，积极干预血小板减少症有助于改善患者长期预后。近期，芦曲泊帕在中国人群中开展的3期临床试验（S-888711）研究成果正式发表于Hepatology International（IF=9.029），复旦大学附属中山医院周俭教授为该研究论文的通讯作者。这项研究聚焦中国患者人群，为芦曲泊帕在中国慢性肝病血小板减少症患者中的有效性和安全性提供了最新证据。

　　该随机、多中心、安慰剂对照、双盲、3期研究，纳入2020年7月至2021年6月中国9个中心共66例慢性肝病合并严重血小板减少症患者，并将其按2：1比例随机分配至芦曲泊帕组（n=44）或安慰剂组（n=22），每天一次3 mg芦曲泊帕或安慰剂治疗，持续7天。其中，安慰剂组有2例患者由于研究停药或药物遗失而错过了1或3天的给药。

　　主要疗效终点为第8天应答者（定义为：PLT≥50×109/L，较基线增加≥20×109/L且未接受出血抢救治疗）比例；关键的次要疗效终点为第8天或之后和侵袭性手术前2天内PLT≥50×109/L的患者比例（即无需进行术前血小板输注的标准）；并记录不良事件（AEs）。

　　研究结果表明，在第8天时，芦曲泊帕组的应答者比率为43.2%（19/44），而安慰剂组的应答者比率为4.5%（1/22）（P=0.0011）。芦曲泊帕组的PLT中位数为61.5×109/L，安慰剂组的PLT中位数为41.0×109/L。芦曲泊帕组和安慰机组PLT≥50×109/L的患者比例分别为68.2%和13.6%。以上数据均证明了芦曲泊帕治疗的有效性。

　　治疗后第8天或之后以及手术前2天内，芦曲泊帕组和安慰剂组PLT≥50×109/L的患者比例分别为72.7%（32/44），而安慰剂组为18.2%（4/22）。两组间比例的差异具有统计学意义（p<0.0001）。

　　在研究期间，芦曲泊帕组和安慰机组最高PLT的中位数分别为80.5×109/L和60.0×109/L。较基线时PLT最大增幅分别为42.0×109/L和24.0×109/L。达到最大PLT的中位时间分别为14.5天和27.0天。此外，芦曲泊帕组在有创手术前PLT增加，而安慰剂组在有创手术后PLT增加。

　　在安全性方面，芦曲泊帕组没有患者因不良反应而死亡或停用研究药物。芦曲泊帕组治疗期不良事件（TEAEs）的总发生率为84.1%（37/44），安慰剂组为90.9%（20/22）。大多数TEAE的严重程度为轻度或中度。侵入性手术后TEAE的发生率高于术前。研究期间，芦曲泊帕组与安慰剂组的重要不良事件发生率相当，与安慰剂组相比，并未增加安全性问题。

　　研究期间，很少有患者报告出血和血栓相关不良事件。芦曲泊帕组3例患者出现出血相关不良事件（术后出现粪便隐血，术中出血，术前和第1次给药后出现鼻出血）。安慰剂组4例患者出现出血相关不良事件（术后出现尿隐血阳性；术前及第1次给药后出现尿隐血阳性；术后出现穿刺点出血；术后出现皮肤瘀斑）。所有与出血相关的不良事件均为轻度或中度，在整个研究过程中没有患者因为出血而接受抢救治疗。芦曲泊帕组中只有1例患者发生了血栓形成相关的不良事件（头臂静脉血栓形成），严重程度为轻度，经评估与研究药物无关。

　　总之，该III期试验的研究结果表明，芦曲泊帕（3 mg，连续7天，每天1次）可以提高慢性肝病血小板减少症患者的PLT，并且减少侵袭性操作前患者对血小板输注的需求。此外，芦曲泊帕的安全性与安慰剂相似，并未增加不良反应。

　　芦曲泊帕最早在日本上市，凭借其安全、高效、便利的升板效果在国际上备受瞩目。如今，芦曲泊帕已经完成中国人群的三期临床研究，将于2023年在中国上市，有望成为高效升板破局者，为我国慢性肝病相关血小板减少症患者带来更多福音，让我们共同期待！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 芦曲泊帕 https://www.kangbixing.com/