肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。Albrioza（也称PB–TURSO）是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。Amylyx制药公司于6月13日宣布，加拿大卫生部已有条件批准Albrioza，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这是Albrioza在全球范围内的首次获批。Albrioza通用名为sodium phenylbutyrate and ursodoxicoltaurine，中文译名为苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，研发代码为AMX0035。

　　临床数据显示，无论是作为独立治疗还是与现有的ALS疗法联合使用，与服用安慰剂的ALS患者相比，服用Albrioza的ALS患者在机能预后方面有统计上的显著和临床上有意义的益处。Albrioza的批准是根据加拿大卫生部的符合条件通知(NOC/c)政策授权的。批准的条件之一是提供正在进行的3期PHOENIX试验的数据。其他条件包括额外的计划或正在进行的研究。Amylyx预计2024年PHOENIX试验会得出顶线结果。

　　Albrioza的批准是基于Centaur的数据，这是一项针对137名ALS患者的多中心第二阶段临床试验，包括为期6个月的随机安慰剂对照阶段和非盲的长期随访阶段，该试验达到了其主要疗效终点，即减缓机能衰退。研究结果显示，在24周的时间里，接受Albrioza治疗的参与者在肌萎缩侧索硬化症机能评定量表(ALSFRS-R)上的得分平均高出2.32分。

　　一项随机、安慰剂对照的2期临床试验(CENTAUR)显示，一种固定剂量的苯基丁酸牛磺酸二醇钠(PB-TURSO)口服制剂显著减缓了ALS患者的功能衰退。发表在《MuscleNerve》上的临床研究报告了CENTAUR患者的长期生存分析结果。在CENTAUR研究中，ALS患者按2:1比例随机分为PB‐TURSO和安慰剂两组。完成6个月(24周)随机分组期的参与者可进入开放标签的PB‐TURSO治疗延长期。所有随机受试者进行全因死亡率分析(随机化后最多随访35个月)。

　　137名最初随机进入CENTAUR的参与者中有135人采集到机体指征结果。最初随机分配到Albrioza组的中位总生存期为25.0个月，最初随机分配到安慰剂组的中位总生存期为18.5个月(危险比为0.56;95%置信区间，0.34‐0.92;P=0.023)。与安慰剂相比，在基线时开始PB‐TURSO治疗的中位生存期延长6.5个月。结合CENTAUR的研究结果，这些结果表明PB‐TURSO在肌萎缩性侧索硬化症患者中具有功能和生存优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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