库欣综合征（Cushing's syndrome,CS)又称皮质醇增多症,是由各种病因导致的高皮质醇血症。其按病因可分为依赖促肾上腺皮质激素（ACTH）的CS（包括库欣病和异位ACTH综合征）、不依赖ACTH的CS（包括肾上腺皮质腺瘤、肾上腺皮质癌和不依赖ACTH的双侧肾上腺结节样增生），所有病因中以库欣病最为常见，即垂体分泌ACTH的肿瘤，约占CS的70%，肾上腺皮质腺瘤占CS的15%~20%。

　　临床上有着明显的症状表现，其中满月脸、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压等症状最为典型,超过一半的库欣综合征患者罹患重度抑郁、非典型抑郁和其他类型的精神心理异常。由于疾病的关系，这个疾病又被形象的比作“会长胖的罕见病”。

　　肢端肥大症是一种罕见且诊断不足的疾病，在95%以上的病例中，由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1(IGF-1)的过度分泌，进而会影响患者身体的骨骼、组织和器官过度生长，造成患者外表发生不同的表征，从而导致多系统疾病，威胁患者生命健康。

　　根据2019《中国肢端肥大症患者调研报告》显示，中国女性患者略多于男性，绝大部分受访患者最初出现的主要症状有手足肥大和面容改变，有相当一部分患者出现了打鼾，多汗，关节痛，齿疏,心悸，反咬合，睡眠呼吸暂停，高脂血症，有少数患者还有房颤和巨人症的症状。

　　此外，还出现了头痛，多毛，月经不调或闭经，视力下降，痤疮，腰背痛，性欲下降，视野缺损，性功能减退，泌乳等次要症状。

　　针对库欣病的创新药物帕瑞肽是以垂体为靶点的新型生长抑素类似物，被批准用于手术失败或非手术治疗的成人库欣病患者。研究发现，ACTH瘤能表达生长抑素受体SST1、SST2和SST5亚型，应用其配体可进行针对性治疗。帕瑞肽对4种生长抑素受体SST1-SST3特别是SST5有高度亲和性，能有效抑制ACTH分泌，降低皮质醇水平，有利于改善临床症状和体征，提高生活质量。帕瑞肽作为孤儿药被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准上市。

　　根据帕瑞肽的临床III期研究数据显示，该药物治疗第7月时可使约40%库欣病患者体内皮质醇水平恢复到正常范围。同时，患者的相关临床症状和体征得到持续改善。

　　帕瑞肽在国内的首例落地治疗，将会为那些手术治疗失败或非手术治疗的成年库欣病患者提供了新的治疗选择。

　　安全性方面，临床试验中亚裔人群未出现因严重不良事件而终止用药，耐受性较好，未见种族差异性。该药已在美国上市7年余，上市后安全性监测未发现重大安全性信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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