结缔组织肿瘤学会(CTOS)年会上，Blueprint Medicines公司公布了阿伐普替尼用于治疗GIST最新的一期临床试验结果，从结果我们可以看出，PDGFRαExon 18D842V突变型GIST患者疾病控制率是100%，不仅是控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%，中位PFS尚未达到，12个月无进展生存率达到78%。而有D842V突变的患者往往使用一线的伊马替尼、二线的舒尼替尼的效果都不太好，也就是一开始就出现了耐药的患者。

　　对KIT突变的这类患者应用300-400mg剂量的阿伐普替尼后，肿瘤缩小率达到67%，中位PFS为11.5个月(95%CI：9.3，NE)，6个月无进展生存率达到69%。而针对KIT突变的这类患者，则经过了更多药物的治疗，平均都有四个药物。三级以上的毒副反应出现的概率为34%，总体上来说它的安全性是非常好的，耐受性良好，从一期临床结果来看，这个药物的初步有效性是非常令人震惊，可以说是GIST治疗领域最令人期待的“神药”。

　　阿伐普替尼是一种口服的小分子药，是高选择性的PDGFRαD842V和Kit Exon 17抑制剂，目前处于一期临床中。

　　阿伐普替尼获得了FDA突破性疗法认定，用于治疗具有PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性GIST的患者。此前，FDA授予阿伐普替尼孤儿药资格，用于治疗胃肠道间质瘤(GIST)和系统性肥大细胞增生症(SM)。

　　胃肠道间质瘤(Gastrointestinal stromal tumors，GIST)是一种罕见的癌症，从名字来看，常常被误以为是一种胃癌或者肠癌，它产生于卡哈尔(Cajal)间质细胞或共同的前体细胞，由酪氨酸激酶受体c-KIT(CD117)或血小板源性生长因子受体α多肽(PDGFRα)的突变而导致，80%~85%的GIST为c-Kit基因突变，包括外显子11、外显子9、外显子13和外显子17等少见突变位点；PDGFRα基因突变占5%~10%，常见于外显子18与外显子12突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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