目前国内外临床肿瘤实践指南大多以分线治疗为基础指导临床治疗，随着精准靶向治疗药物的研发成功，越来越多的医生发现，患者治疗已经从传统分线治疗思路，转换到以驱动基因突变为基础的靶向治疗新模式。即不以治疗线数来评价治疗，而依据患者个体驱动基因突变为判断依据来指定资料方案，也就是个体化治疗的概念。

　　《美国国立综合癌症网络(NCCN)肿瘤学临床实践指南》最新版已经将阿伐普利尼作为2A类推荐用药，新增阿伐普利尼作为不可切除/转移性GSIT的治疗选择，适用于PDGFRA exon18突变，包括PDGFRA D842V突变的GIST。新增阿伐普利尼作为携带PDGFRA D842V突变，且术后有残留肿瘤（R2切除）GIST患者的治疗选择，用于经过伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼治疗进展的GIST患者。

　　VOYAGER研究是一项比较阿伐普利尼与瑞戈非尼治疗局部晚期不可切除或转移性胃肠道间质瘤的国际、多中心、开放性、随机、3期研究。主要疗效终点指标为PFS。入组人群为接受伊马替尼和1或2种其他TKI治疗的GIST患者，包括用于辅助治疗的TKI。VOYAGER三期研究公布的主要结果显示：接受阿伐普利尼治疗的患者的中位PFS为4.2个月，接受瑞戈非尼治疗的患者中位PFS为5.6个月。阿伐普利尼治疗组较瑞戈非尼治疗组的中位PFS的差异不具有统计学意义。因此，从此研究可以得出阿伐普利尼与瑞戈非尼治疗三线或四线的患者，疗效相似。目前，针对四线治疗的GIST患者没有获批的有效治疗方案,此研究与NAVIGTOR研究结果一致，证明阿伐普利尼针对于四线的GIST患者的治疗有效。

　　此研究公布的其它结果显示，阿伐普利尼和瑞戈非尼治疗组的ORR分别为17%和7%。一小部分受试GIST患者携带PDGFRA外显子18突变，这部分患者数据与NAVIGTOR研究的结果一致。由此可见，分线治疗的患者疗效仍然不令人满意。即使阿伐普利尼可以在ORR上比对照组增长10%，为部分患者带来减瘤的获益，但对这类患者的治疗仍需更多探索,例如针对继发KIT外显子17和18突变患者受益情况的分析。据了解，此研究的数据还在进一步分析中，希望阿伐普利尼这一强效，高选择的精准靶向KIT或PDGFRA基因突变的抑制剂可以为患者带来更多获益。

　　阿伐普利尼已于2020年1月获美国FDA未附加条件的完全(full approval)批准该药上市，是目前首个且唯一上市的GIST精准靶向药物。4月23日，基石药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理阿伐普利尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者在国内的上市申请，并已经受理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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