维奈托克治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者的真实世界研究结果；维奈托克的功效与作用是什么？维奈托克是一种口服药物，它的主要成分是Venetoclax。Venetoclax是一种音染色体移位的治疗药物，已获FDA批准用于治疗部分成人患有复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)的患者，这些患者一直痛苦于抗癌化学疗法的无效和副作用。

　　维奈托克的作用机制是阻止癌细胞中的BCL-2蛋白质，通过诱导恶性细胞死亡来防止白血病进展。BCL-2是一种帮助恶性细胞存活的蛋白质。维奈托克是一种选择性抑制BCL-2蛋白质的药物，这意味着它只会影响BCL-2，而不会影响其他生理过程，从而使白血病细胞无法存活，最终导致细胞凋亡。

　　维奈托克的功效非常显著，已经获得了戏剧性的临床效果。一项中国的研究表明，在CLL患者中，接受Venetoclax疗法的患者显示出很高的疗效。他们表现出更长的生存期和更好的生活质量。而这项研究还表明，这种药物的目标是消灭BCL-2，这是一个良好的指标，而没有发现任何负面影响。

　　维奈托克在既往接受过多线治疗的R/R MM患者中表现出令人鼓舞的活性，尤其是携带t(11；14)的人群。该研究纳入了在罗切斯特梅奥诊所就诊，且在临床试验外使用含维奈托克方案治疗的R/R MM患者。根据MM的国际分期系统(ISS)对患者进行分期。根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准对高危细胞遗传学异常进行分类，包括t(4；14)、17p-、t(14；16)、t(14；20)和1q21+。

　　该研究纳入了56例接受维奈托克治疗的R/R MM患者。42例(75%)患者荧光原位杂交(FISH)检测携带t(11；14)，38%的伴有高危细胞遗传学异常。30例患者的免疫组化BCL-2表达情况可评估，其中强表达18例(60%)和弱表达5例(17%)，BCL-2强表达患者更常发生t(11；14)。患者的中位既往治疗线数为6，14%的患者接受过≥10线既往治疗。79%的患者既往接受过自体造血干细胞移植（ASCT），61%的患者为五重难治。从MM诊断至开始维奈托克治疗的中位时间为4.6年。

　　该研究中55%的患者使用维奈托克单药治疗或与地塞米松联合的二联治疗；45%的患者使用三联或四联治疗，三联治疗方案将维奈托克与PI（硼替佐米、卡非佐米或伊沙佐米）或达雷妥尤单抗联合地塞米松，四联方案为维奈托克、达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松或维奈托克、卡非佐米、IMiD（来那度胺或泊马度胺）和地塞米松。95%的患者对至少一种PI和一种IMiD难治。34%的患者采用了维奈托克剂量递增策略。所有患者均未发生肿瘤溶解综合征，包括未采用剂量爬坡方法的患者。86%的患者使用了抗菌预防，包括抗病毒、抗肺孢子虫、抗细菌和抗真菌治疗。

　　整个队列患者的中位随访时间为11.3个月。在末次随访时，32%的患者仍在接受维奈托克治疗。52例可评价疗效患者的总缓解率(ORR)为44%，其中完全缓解(CR)率为21%，其中携带t(11;14)的患者CR率高于无t(11;14)的患者，分别为48%和30%，但差异无统计学意义（P=0.34）)。BCL-2强表达与较高的ORR相关（P=0.008）。整个队列的中位至最佳缓解时间为2个月，中位缓解持续时间为13.6个月。整个队列的中位无进展生存期（PFS）为5.8个月，中位总生存期（OS）为28.4个月。其中患者携带t(11；14)有更优中位PFS（9.7个月vs 4.2个月，P=0.019）和中位OS（未达到vs 10.9个月，P=0.015）相关。在标危患者中，伴或不伴t(11；14)患者的中位PFS分别为14.1个月和7.1个月（P=0.56），两组的中位OS均为未达到（P=0.18）。

　　总体而言，与标危组患者相比，高危细胞遗传学异常与患者PFS（P=0.0001）和OS（P＜0.0001）缩短相关。亚组分析显示，在携带t(11；14)的患者中，并发和未并发高危细胞遗传学异常患者的中位PFS为3.4个月和14.1个月（P=0.0063）。在非t(11；14)患者中，有和无高危细胞遗传学异常患者的中位PFS为2.6个月和7.1个月（P=0.09）。在t(11；14)患者中，并发和未并发高危细胞遗传学异常患者的中位OS分别为13个月和未达到（P＜0.0001）。在无t(11；14)的患者中，有和无高危细胞遗传学患者的中位OS为10个月和未达到（P=0.33）。在末次随访时，24例(43%)患者死亡，所有患者在死亡时均发生疾病进展。肺炎是5例患者的死亡原因，其中2例患者在死亡时正在接受维奈托克作为其末次治疗的一部分。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 维奈托克 https://www.kangbixing.com/drug/wntk/