拉克替尼——癌症患者的福音;拉克替尼是第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药。三项临床研究:成人I期研究,儿童I-II期研究,以及青少年和成人II期研究(NCT02122913,NCT02637687和NCT02576431)的55名患者,年龄从4个月到76岁不等,包括阑尾癌1人、乳腺癌1人、胆管癌2人、结直肠癌4人、胃肠道间质瘤3人、婴儿纤维瘤7人、肺癌4人、黑色素瘤4人、胰腺癌1人、甲状腺癌4人、唾液腺癌12人、肌周细胞瘤2人、非特殊类型肉瘤2人、外周神经鞘瘤2人、梭形细胞瘤3人、婴儿肌纤维瘤病1人、肾脏炎性肌纤维母细胞瘤1人17种肿瘤类型。
在接受标准治疗后都发生了癌症进展,这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合,使用拉克替尼治疗后,总体有效率为75%(55例患者中有44例有效,95%置信区间)。治疗一年后,71%的有效患者仍持续应答,55%的患者无进展。中位随访9.4个月后,治疗有效的患者中86%(44位患者中有38位)仍在继续治疗或接受了治愈性手术。没有患者因不良反应停止治疗。
研究结果表明,对于TRK融合阳性的癌症患者,拉克替尼是一种潜在强大的新型治疗方法,患者可长期使用。
拉克替尼的批准是基于三个多中心、开放标签、单臂临床试验(loxo-trk-14001、scout和navigate)的数据。通过下一代测序或荧光原位hybr在当地实验室前瞻性的确定了NTRK基因融合的阳性状态。
对前55名患有不可切除或转移性实体肿瘤的患者进行评估功效(这里的实体肿瘤有NTRK基因融合体),12名年龄不到18岁的患者,共有12种癌症类型,最常见的是唾液腺肿瘤(22%),软组织肿瘤(20%)。婴儿纤维肉瘤(13%)和甲状腺癌(9%)。总有效率为75%,包括22%的完全缓解和53%部分缓解。73%的患者缓解持续时间为6个月或者更长,63%的患者缓解持续时间为9个月或者更长,39%的患者缓解持续时间为12个月或更长。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!