艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症：疗效评价和药物安全性；艾曲波帕（Eltrombopag），由英国葛兰素史克（GSK）公司研发，后与瑞士诺华公司合作开发，是全球首个也是唯一一个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。艾曲波帕获得美国FDA批准，用于治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP），14年批准治疗重型再生障碍性贫血（AA），也是近30年来第一款被美国FDA批准应用于AA的治疗药物。
艾曲波帕的停药被认为会导致血小板计数在2周内降至基线水平(即血小板减少症可能会再次发生)，这会导致出血事件，尤其是在存在抗凝剂或抗凝剂的情况下。因此，它建议停药后每周监测一次血小板计数，持续4周，建议根据当前治疗指南重新开始ITP治疗。
此外，停止抗凝或抗血小板治疗，逆转抗凝或血小板支持，至少应该考虑。然而，近年来越来越多的证据表明，一旦停用艾曲波帕，可能会实现持续的血小板反应。
有三项研究报告了支持这种观点的数据。一方面，最近一项对39名接受TPO-RA治疗的ITP患者(其中11名使用艾曲波帕)的研究表明，在停止治疗后，其中7名(18%)达到持续反应，定义为首次评估的血小板计数30×103/μl在停药后4周以上可用。
值得注意的是，这种反应是在没有伴随或补救治疗的情况下实现的。在这些患者中，71%的患者先前已达到持久反应，这被定义为反应(血小板计数30×103/μl，与基线计数相比至少增加两倍)或完全缓解(血小板计数100×103/μl无出血)在治疗期间持续至少4周。
另一方面，另一项研究发现，在49名使用艾曲波帕达到完全缓解(血小板计数>100×103/μl)并随后停止治疗的成年ITP患者中，26名在随访期间表现出持续反应而无需额外药物治疗期间为6至25个月(中位时间：9个月)。总体而言，其中15%的人在不到1年之前被诊断出患有ITP。不幸的是，除了完全缓解之外，没有发现持续反应的预测因素。
最后，一项法国研究表明，在14名成人ITP患者中，在达到完全缓解后停止使用TPO-RAs治疗，其中8人在5至27个月的随访期间持续缓解(中位时间：13.5个月)。艾曲波帕用于其中6名患者(其中3名患者在治疗期间更换了另一种TPO-RA)。此外，没有发现持续反应的预测因素。
这些令人鼓舞的结果促使设计了更大规模的研究，旨在确定接受艾曲波帕治疗的患者，尤其是那些已达到完全缓解的患者，是否能够维持足够高的血小板计数以防止自发性出血。持续反应的持续时间，以及预测将达到这一目标的患者类型的标志物，也是应该填补的重要空白。
当血小板计数增加到400×109/l时，强烈建议部分停用艾曲波帕。在这种情况下，应停止使用艾曲波帕，直到血小板计数降至150×109/l以下。然后，可以以较低的剂量重新开始治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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