瑞弗兰(Eltrombopag)治疗儿童持续和慢性免疫性血小板减少症；瑞弗兰(Eltrombopag)可用于增加血小板计数，减少持续或慢性免疫性血小板减少症患儿的临床显著出血。肝脏实验室值增加的流行率与成人相似。PETIT是一项由三部分组成的随机、多中心、安慰剂对照的研究，在美国、英国、加拿大、西班牙、法国和荷兰的22个中心进行。年龄在1-17岁、免疫性血小板减少症持续6个月或更长时间、血小板低于30×109/L、以前至少接受过一次治疗的患者被纳入研究。将患者分为三个队列，包括12-17岁、6-11岁和1-5岁的患者。通过一个开放标签的剂量探索阶段来确定患者的起始剂量，每个队列中有五名患者。

　　在剂量探索阶段，6-17岁的患者开始使用eltrombopag，每天一次，每次25毫克（体重<27公斤者为12-5毫克），1-5岁的患者每天接受0-7毫克/公斤，最多为2毫克/公斤，除非另有批准。允许在血小板反应的基础上调整剂量，最高剂量为每天75毫克。然后招募更多的患者，并随机分配（2:1）接受eltrombopag或安慰剂片剂（或口服悬浮剂配方，如果1-5岁），每天一次，以先前确定的剂量持续7周。双盲阶段的起始剂量为：12-17岁的患者为37-5毫克/天；6-11岁的患者为50毫克/天，体重超过27公斤（东亚患者为25毫克），体重低于27公斤的患者为25毫克/天（东亚患者为12-5毫克，每天一次）；1-5岁的患者为1-5毫克/千克，每天一次（东亚患者为0-8毫克/千克，每天一次）。

　　完成治疗的患者随后被纳入开放标签阶段，所有患者可以接受长达24周的瑞弗兰(Eltrombopag)。主要结果是在研究的随机阶段的第1-6周（第8-43天），在没有救援治疗的情况下，至少有一次血小板计数达到50×109/L或以上的患者比例。评估了意向治疗人群的疗效，该人群包括所有被分配到治疗的患者，评估了所有接受至少一剂研究治疗的患者的安全性。

　　招募了15名患者，每个年龄组有5名患者，进入开放标签的剂量探索阶段，但没有进入双盲阶段。随机分配了67名患者接受治疗，其中45名患者被分配接受eltrombopag（16名12-17岁儿童，19名6-11岁儿童，10名1-5岁儿童），22名接受安慰剂（8名12-17岁儿童，9名6-11岁儿童，5名1-5岁儿童）。然而，两名被指定接受eltrombopag的患者没有接受研究药物，一名失去了随访，一名被指定接受安慰剂的患者被给予eltrombopag。

　　从第1至6周，28名（62%）接受eltrombopag的患者，与7名（32%）接受安慰剂的患者相比，至少有一次达到了血小板计数50×109/L或更多的主要终点，而无需救援（几率比4-31，95%CI 1-39-13-34，P=0-011）。瑞弗兰(Eltrombopag)最常见的不良事件是头痛（13名[30%]接受瑞弗兰(Eltrombopag)的患者对9名[43%]接受安慰剂的患者），上呼吸道感染（11名[25%]患者对2名[10%]患者），以及腹泻（7名[16%]患者对1名[5%]患者）。5名（11%）接受eltrombopag的患者和4名（19%）接受安慰剂的患者发生了3级或4级不良事件，两组中严重不良事件（4名[9%]接受eltrombopag的患者和2名（10%）接受安慰剂的患者）同样不常见。没有血栓性事件或恶性肿瘤发生。在开放标签阶段，65名患者中有2名（3%）因丙氨酸氨基转移酶浓度升高而停止使用eltrombopag。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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