高剂量塞替派联合美法仑后自体造血干细胞移植治疗儿童实体瘤（包括脑肿瘤）；该研究是一项扩大的准入计划，包括儿童实体瘤或脑肿瘤患者和恶性淋巴瘤患者，旨在进一步评估自体HSCT前塞替派作为高剂量化疗的安全性和有效性。有16/41（39.0%）的患者患有儿童非中枢神经系统实体瘤，其中最常见的是神经母细胞瘤（5/41[12.2%]），25/41（61.0%）患有儿童脑肿瘤，其中最为常见的是髓母细胞瘤（12/41[29.3%]）。20/41（48.8%）患者新诊断出肿瘤，21/41（51.2%）患者复发；4/41（9.8%）患者曾接受过一次HSCT移植，2/41（4.9%）患者接受过两次或两次以上HSCT移植。

　　最常报告的TEAE（≥50%的患者）是腹泻、发热性中性粒细胞减少症，呕吐和口腔炎以及恶心。34/41(82.9%)名患者报告了III级发热性中性粒细胞减少症。大多数其他TEAE的强度为I级或II级。研究期间没有报告导致死亡或治疗中断/剂量减少的TEAE。

　　在HSC治疗后28天共有27名患者（65.9%）ECOG PS仍为0，11(26.8%)、2(4.9%)和1(2.4%)名患者的ECOG PS分别为1、2和3。在研究期间，左心室射血分数、生命体征或体重无临床显著变化。

　　所有41名患者（100.0%）经历了骨髓抑制，39/41（95.1%）实现了植入。这39名患者的植入时间中位数为11.0天。其余两例患者不符合本研究中使用的狭义移植定义(连续3天中性粒细胞计数≥500/mm3)，但两例患者在自体造血干细胞移植后连续多天均达到中性粒细胞计数≥500/mm3(补充表S2)。自体HSCT后的中位（范围）随访时间为101（100–129）天。HSCT后第100天，可评估患者的存活率为100%。

　　总之，我们已经证实，在儿童实体瘤或脑肿瘤患者进行自体HSCT之前，静脉内高剂量塞替派联合美法仑的安全性，没有新的毒性问题。我们认为塞替派是该患者人群的合适HDT药物。

　　在小儿恶性肿瘤中，实体瘤，特别是中枢神经系统（CNS）内的实体瘤是常见的。在自体造血干细胞移植（HSCT）之前给予塞替派，可穿过血脑屏障并快速穿透中枢神经系统。噻替哌在欧洲批准用作HSCT之前的高剂量治疗（HDT）方案，在日本也被批准作为儿童恶性实体瘤自体HSCT之前的HDT方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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