康必行海外医疗海外就医 扫码咨询
康必行海外医疗海外就医 小程序官网

常见疾病库

当前位置: 康必行海外医疗 > 肿瘤资讯 > 帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)治疗成人罕见骨髓疾病疗效好吗?

帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)治疗成人罕见骨髓疾病疗效好吗?

时间:2023-04-28 16:54 来源:医药资讯 作者:康必行-小璐

  Vonjo(帕克替尼)获FDA加速批准,用于治疗成人罕见骨髓疾病;美国食品和药物管理局(FDA)已经加速批准Vonjo(帕克替尼)胶囊,用于治疗患有一种罕见的骨髓疾病,即中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化,以及血小板(凝血细胞)水平低于50000/μL的成年人。

帕克替尼

  疾病或病症

  骨髓纤维化是一种破坏人体正常血细胞生成的罕见的骨髓疾病,该疾病会形成广泛的骨髓瘢痕,进而导致严重的贫血(红细胞水平低)。这种瘢痕也会减少血小板的数量,增加出血的风险。这种疾病常常会导致脾脏肿大,而脾脏是过滤红细胞的器官。

  骨髓纤维化可以单独发生(原发性疾病),也可以由其他骨髓疾病发展而来(继发性疾病)。

  有效性

  一项研究证明了Vonjo帕克替尼的有效性和安全性,该研究纳入了63例中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板的患者,分为Vonjo治疗组(每次200mg,每日两次)和标准治疗组。根据从基线到第24周脾脏体积减少的患者比例来确定治疗效果。Vonjo治疗组有9例患者(29%)的脾脏体积减少≥35%,而标准治疗组只有1例(3%)。

  要想通过加速批准,其中一个条件是必须完成一项进行中的Vonjo研究,以作为确认脾脏体积缩小,进而带来临床临床获益的证据,例如改善骨髓纤维化患者的感觉或功能。

  安全性信息

  如果患者同时服用某些其他药物,如强CYP3A4抑制剂或诱导剂,则不得使用Vonjo帕克替尼。常见的副作用包括腹泻、血小板计数低、恶心、贫血和腿部肿胀。由于有大出血的风险,有活动性出血(失血快且难以控制)的患者应避免服用Vonjo,患者应在任何计划的手术前7天停止服用Vonjo。在服用Vonjo期间出现出血的患者可能需要暂停或终止服药,这取决于症状的严重程度。

  另一种JAK抑制剂(一种类似的药物)会增加重大心脏不良事件(如死亡、心脏病发作和中风)和癌症的风险,以及血栓(堵塞静脉或动脉的血块),尤其是在具有某些风险因素的患者中。接受Vonjo治疗的患者也可能会发生感染。有这些症状的患者应及时进行评估和治疗。患者应再解决了严重感染问题后再开始使用Vonjo。

  Vonjo已获得了该适应症的加速批准,以及优先审查、快速通道认证以及孤儿药认证。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 帕克替尼 https://www.kangbixing.com/drug/Pacritinib/ 


添加康必行顾问,想问就问

【康必行顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康必行顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康必行-小璐)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康必行海外医疗专业医学顾问免费咨询

已有 数万名 患者成功添加
专业医学顾问,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

栏目分类

肿瘤资讯文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学顾问