进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）是一组在新生儿时期或者1岁内发病，以严重肝内胆汁淤积为主要特征，在儿童期或者青春期可因肝衰竭而导致死亡的常染色体隐性遗传性疾病。根据致病基因不同，PFIC分为1~6型，分别由ATP8B1，ABCB11、ABCB4、TJP2、NR1H4及MYO5B基因突变导致。

　　PFIC为罕见病，呈世界性分布，发病率约1/5万~1/10万，患病率与性别无关。国内尚无发病率数据的研究报告。

　　Odevixibat（奥维昔巴特）：是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，是美国FDA和欧盟EMA批准的第一个用于治疗PFIC的药物，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用，适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者。

　　全球3期PEDFIC-1临床研究是在PFIC中开展的有史以来最大规模的研究。结果显示：与安慰剂相比，odevixibat奥维昔巴特显著降低了胆汁酸（SBA，p=0.003）、显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004），腹泻率仅为个位数。此外，来自PEDFIC-2（开放标签3期扩展研究）的长期数据显示，在治疗长达48周的患者中，血清胆汁酸（sBA）持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞，且在这2项研究中，odevixibat的耐受性良好。

　　PFIC患者的治疗目标是缓解皮肤瘙痒，降低血清胆汁酸水平，改善营养状态，纠正维生素缺乏以及治疗腹水和食管静脉曲张破裂出血等相关进展期并发症。一些简单的措施，如保持皮肤的滋润和修剪指甲有助于症状的缓解。患者摄入的总热量应为每日推荐量的125%左右。中链甘油三酯吸收不靠胆盐，而且有助于改善患儿的营养状态，故膳食脂肪提供应以中链甘油三酯为主。水溶性维生素摄入量为该年龄阶段儿童每日推荐量的1~2倍。充足的阳光照射和膳食摄入的钙（800~2000 mg/d）也是必不可少的。

　　奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒。奥维昔巴特（Bylvay）作用机制；

　　1.Odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。

　　2.瘙痒是PFIC患者的常见症状，PFIC患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。虽然奥德昔巴改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但可能与IBAT抑制有关，导致胆汁再摄取减少盐，如通过血清胆汁酸减少所观察到的。

　　奥维昔巴特（Bylvay）警告和注意事项

　　肝检查异常：获得基线肝检查并在治疗期间进行监测。如果出现异常，可能需要减少剂量或中断治疗。对于持续或复发的肝脏检查异常，考虑停止治疗。

　　腹泻：治疗脱水。持续性腹泻可能需要中断或停止治疗。

　　脂溶性维生素(FSV)缺乏症：在治疗期间获得基线水平和监测。如果观察到不足，则补充。如果在补充FSV后FSV缺乏持续或恶化，停止治疗。

　　奥维昔巴特（Bylvay）不良反应

　　最常见的不良反应（>2%)是肝功能检查异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 奥维昔巴特 https://www.kangbixing.com/