Alagille综合征是一种遗传性疾病，这是一种罕见的疾病，其特征是胆汁酸转运受损，具有瘙痒等症状。当胆汁在肝脏中积聚，因为胆管太少无法排出胆汁，会导致肝损伤。人的肝脏会产生胆汁，帮助清除体内的废物。它还有助于消化脂肪和脂溶性维生素A、D、E和K。只有当这些脂溶性维生素与所进食的食物中的脂肪结合时，身体才能使用这些维生素。胆管是将胆汁排出肝脏的通道。如果没有足够的胆管，胆汁就会在肝脏中积聚。它会损害肝脏组织，并最终导致肝脏衰竭。随着治疗选择的增加，患有这种疾病的人会活得更长、生活更舒适，尤其是如果疾病被发现得早的话。大约75%的儿童时期被诊断患有该综合征的人至少活到20岁。

　　回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白是一种转运糖蛋白，负责回肠远端95%的胆汁酸重吸收。奥维昔巴特是回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白的可逆抑制剂。患者在每天一次服用3毫克odevixibat一周后，胆汁酸减少56%。奥维昔巴特的作用是回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白的抑制剂，减少胆汁酸在小肠远端的重吸收，从而降低胆汁酸的毒性水平。它于2021年获得FDA批准，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressive familial intrahepatic cholestasis，另一种罕见的胆汁淤积性肝病）患者的瘙痒症（pruritus），商品名为Bylvay。

　　ASSERT是一项全球、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，共招募了经基因诊断确诊的0-17岁的ALGS患者，主要终点为瘙痒水平从基线到第6个月（第21～24周）的变化。关键次要终点是血清胆汁酸水平从基线到第20周和第24周平均值的变化。研究结果表明，奥维昔巴特达到了改善瘙痒的主要终点（p=0.002）和减少血清胆汁酸的关键次要终点（p=0.001），且耐受性良好，没有患者停药，总体不良事件发生率与安慰剂相似，药物相关腹泻发生率较低为11.4%，安慰剂为5.9%。

　　奥维昔巴特是一种回肠钠/胆汁酸转运蛋白(IBAT,ileal sodium/bile acid transporter)抑制剂，它是一款拟肽类药物，由Albireo Pharma开发，用于治疗Alagille综合征。奥维昔巴特的一项用于Alagille综合征的名为ASSERT的的III期试验达到了主要终点，与安慰剂相比，瘙痒症减少。奥维昔巴特也很具有很好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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