库欣综合征（Cushing syndrome,CS），又称皮质醇增多症或柯兴综合征，是由各种病因导致的高皮质醇血症，作用于全身靶器官而引起一组临床综合征。按病因可分为依赖促肾上腺皮质激素（ACTH）的CS（包括库欣病和异位ACTH综合征）、不依赖ACTH的CS（包括肾上腺皮质腺瘤、肾上腺皮质癌和不依赖ACTH的双侧肾上腺结节样增生），所有病因中以库欣病最为常见，即垂体分泌ACTH的肿瘤，约占CS的70%，肾上腺皮质腺瘤占CS的15%~20%。

　　磷酸盐奥司他丁片（Osilodrostat）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂，于2020年获得欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗成人库欣综合征。2022年11月Simone等在《Endocrinol Diabetes Metab Case Rep》发表了磷酸盐奥司他丁片治疗2例库欣综合征患者的真实案例。其中一例是关于一名患有垂体促肾上腺皮质激素(ACTH)分泌性腺瘤的35岁女性，在经鼻蝶窦手术(TNS)后由于腺瘤有少量残留库欣综合征相关的生化指标控制不佳，使用磷酸盐奥司他丁片治疗后取得了快速有效的生化和临床反应。但是，在治疗期间，也观察到ACTH水平的进行性增加和垂体残余物的增大，随后进行了放射外科治疗后病情稳定。

　　一名35岁的埃及裔女性因抑郁症和一年内体重增加10公斤，于2020年9月被评估为皮质醇增多症。血液和尿液检查显示ACTH水平升高（101 pg/mL，vn 5-52 pg/mL）和24小时尿游离皮质醇（UFC）升高（3个样本分别为4.1×、5.6×和6.9×ULNr，ULNr为正常值的上限），皮质醇的正常夜间抑制丧失且在1 mg过夜地塞米松抑制试验（DST 1 mg）中没有抑制。CRH试验显示，在8 mg地塞米松过夜试验后，ACTH增加47%，皮质醇抑制90%。垂体钆增强MRI显示垂体右侧存在9毫米微腺瘤，与海绵窦相邻。患者诊断为“库欣病”，并接受了内窥镜TNS手术。组织学检查证实为分泌ACTH的垂体腺瘤（Ki67<1%）。术后患者出现尿崩症，接受去氨加压素治疗，无临床改善，生化评估显示ACTH和UFC水平持续较高（分别为ACTH 53.4 pg/mL和24hUFC 13×ULNr），而MRI显示在海绵窦附近有一小部分腺瘤残余。

　　开始使用Osilodrostat磷酸盐奥司他丁片治疗，剂量为2 mg，每天两次，并计划每15天进行一次随访。在第一次生化控制时，患者主诉乏力、头痛和低血压，24小时UFC在两个样品分别为0.27×和0.42×ULNr，处于正常范围以下，血浆皮质醇在08:00时为5.36μg/dL（正常）。随后，Osilodrostat的剂量被下调至每天1 mg，将24小时UFC保持在参考范围内并改善症状。在之后6个月的随访中,1 mg/天的Osilodrostat治疗可以维持正常的24小时UFC水平，患者的临床状况持续改善，抑郁症得到解决，体重减轻了8公斤，但是，ACTH水平逐渐升高至101 pg/mL，治疗开始后6个月进行的对照MRI显示肿瘤残余显著增加。在2022年2月进行多学科评估后，已安排患者接受伽玛刀放射外科手术。在2022年5月的另一次MRI控制中，残余物稳定。与此同时，她继续接受1 mg/天的osilodrostat治疗，病情稳定。

　　对于手术后不能缓解的库欣综合征患者早期使用磷酸盐奥司他丁片治疗是一种较好的选择，磷酸盐奥司他丁片可以迅速使24小时UFC正常化，库欣综合征临床症状和体征得到很好的控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 磷酸盐奥司他丁片 https://www.kangbixing.com/drug/ostd/